全球最贵新药获批！血友病基因疗法一剂费用高达350万美元 | 前线

文 | 卓悦

美国FDA批准了有史以来最昂贵的新药，每剂的价格将高达350万美元。这种名为Hemgenix的新药由杰特贝林(CSL Behring)和Unique公司开发。这也是首款获FDA批准用于治疗中重度至重度血友病B的基因疗法。杰特贝林在2020年以4.5亿美元的价格从Unique公司收购全球专利版权后，将这种基因疗法商业化。

杰特贝林拥有全球最大的血浆收集网络之一CSL Plasma，公司关注罕见严重疾病，旗下创新药物组合包括一系列重组和血浆制品，用于治疗出血性疾病、免疫缺陷性疾病和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病，以及遗传性血管性水肿和 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症。其母公司CSL Limited的总部位于澳洲墨尔本。

B型血友病是由一种基因缺陷引起的，这种基因缺陷导致患者无法产生足够的因子IX，这是一种有助于凝血的蛋白质，主要由肝脏产生。全球大约每4万人中就有1人受到B型血友病的影响。此前，该病患者不得不使用预防性注射IX因子替代疗法，以补充低水平的凝血因子。频繁的输注给患者的生活带来极大的不便，现在可以被一次注射Hemgenix所取代，这使患者可以持续产生自己的IX因子。试验显示，高达94%的患者在接受Hemgenix治疗后停止使用预防药物，结束了之前的持续治疗。 虽然这是第一个针对血友病B人群的基因疗法，但美国拜玛林制药(BioMarin)已经用其基因疗法valoctocogene roxaparvovec覆盖了血友病A患者群体，被命名为Roctavian。去年8月，这种疗法获得了欧盟委员会有条件的上市许可。拜玛林制药于9月底重新向FDA提交了申请。相关报告指出，拜玛林制药的疗法可能卖到250万美元左右。一次性基因疗法以昂贵的价格著称。例如，诺华(Novartis)的zolgesma治疗脊髓性肌萎缩症的标价为210万美元。蓝鸟生物最近获批的两项基因疗法，价格分别为300万美元和280万美元。