FDA批准第一个用于血友病 B 的基因疗法

2022年11月23日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- CSL Behring公司2022年11月22日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)，一种基于腺相关病毒载体的基因治疗，用于治疗目前使用因子IX预防疗法或目前有血友病B（先天性因子IX缺乏症）的成人或既往有危及生命的出血史，或有反复、严重的自发性出血事件。

FDA的批准得到了正在进行的HOPE-B试验结果的支持，该试验是迄今为止在乙型血友病中进行的最大规模的基因治疗试验。共有54例患者接受了Hemgenix单次给药，53例患者完成了至少18个月的随访。研究结果表明，Hemgenix允许患者在输注后6个月产生39%的平均因子IX活性，24个月产生36.7%的平均因子IX活性。

与6个月导入期相比，关键HOPE-B研究的主要终点是达到稳定因子IX表达后52周（7-18个月）的ABR。对于该终点，在输注后7个月至18个月测量ABR，确保观察期代表稳态因子IX转基因表达。次要终点包括因子IX活性的评估。

输注后7-18个月，所有出血的平均校正年出血率(ABR)与6个月导入期的因子IX预防性替代治疗相比降低了54%(4.1-1.9)。此外，94%(51/54)接受Hemgenix治疗的患者停止使用预防治疗，并保持无既往连续常规预防治疗。

最常见的副作用（发生率≥5%）为肝酶升高、头痛、某种血酶水平升高、流感样症状、输注相关反应、疲乏、恶心和感觉不适。

关于Hemgenix

Hemgenix是一种基因治疗，通过使机体持续产生因子IX，即缺陷相关病毒(AAV)，降低符合条件的乙型血友病患者的异常出血率。AAV5载体携带因子IX的Padua基因变体(FIX-Padua)至肝脏中的靶细胞，生成比正常活性高5x-8x的因子IX蛋白。这些遗传指令仍然存在于靶细胞中，但一般不会成为一个人自身DNA的一部分。一旦递送，新的遗传指令允许细胞机器产生稳定水平的因子IX。

关于乙型血友病（血友病B）

乙型血友病是一种危及生命的罕见疾病。由单基因缺陷引起，导致凝血因子IX（一种主要由肝脏产生的蛋白质，有助于血凝块形成）生成不足。患有该疾病的患者特别容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，导致疼痛、肿胀和关节损伤。

目前中度至重度乙型血友病的治疗包括终生预防性输注因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。虽然这些疗法有效，但乙型血友病患者必须遵守严格的终生输注时间表。由于该疾病，他们还可能发生自发性出血以及活动受限、关节损伤或重度疼痛。对于合适的患者，Hemgenix允许乙型血友病患者产生自己的因子IX，可以降低出血风险。

“我们很高兴看到乙型血友病治疗的这一里程碑，”乙型血友病联盟首席运营官Kim Phelan分享到。“多年来，我们看到了血友病社区的各种进展，但基因治疗是为乙型血友病患者和护理人员提供免于定期、持续输注的可能性的第一种治疗选择。” 

资料来源：FDA Approves First Gene Therapy to Treat Adults with Hemophilia B from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b

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