罕见病用药尝试医保准入，呼吁“30万上限”再降低（上）

2022年初审名单中包含19个罕见病药品。其中至少7款药物年治疗费用超百万元，属历年来最多。

国家医保局解释：今年有一些价格较为昂贵的药品通过了初步形式审查，仅表示该药品符合申报条件，获得了进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录，还需要进行包括经济性在内的多方位严格评审，只有谈判或竞价成功，才能被纳入目录。

天津大学药物科学与技术学院副院长吴晶：下一步如何突破50万元资格、30万元准入的限制，是罕见病高值药保障急需解决的问题。今年纳入初审目录的7款天价药，或仍无缘医保目录。医保药品仍然有30%-40%的患者自付费用。如果价格过高，患者还是会因病致贫。

笔者感触：

从讨价还价看，

第一，过去已有一些罕见病用药进入医保目录，实际运行下来，有些的年治疗费用不到30万元。

第二，罕见病用药进入医保报销这件事情，国家医保局回复意见已表示“地方搞太碎片分散”，国谈很可能“买得多、用得多”，我们战略购买的集中效率不是所有国家地区都有的，企业应考虑“折上折”。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林曾算过一笔账，假设SMA的患者数量是3万人，假设所有患者都得到治疗，按照年治疗费用10万元计算，一年就是30亿元的销售额，药企即便地板价，还有得赚。

第三，罕见病种类有很多，不同罕见病用药之间的竞争有很多，中国会成为罕见病用药的全球第几大金额、用量市场？充满想象力。但局限是中国医保、百姓、慈善支付力量在现阶段的承受力、发现力、管理力。

第四，罕见病用药有相当一些治疗方案都必须长期甚至终身用药。中国医保、百姓在今年谈判能“省下”一点，其实是为很多年使用都“省下”一点。我们本来不具备条件，现在只能说具备了一些条件而已。

第五，罕见病用药尝试国谈准入，并非集采，但有集采意味。罕见病用药几乎没有市场竞争，也不存在“恶意超低报价”。大胆假设、小心求证，罕见病用药有没有可能在个别罕见病上出现“年费用33000元”？

从定价机理看，

第一，罕见病用药在工业大生产视角下，本来是缺少商业模式的。只有国家、社会提供资金支持，才有商业模式。国家、社会为什么支持？是以人民为中心。企业必须向这方面靠拢。

第二，假如企业“不以用户为中心”，为什么不选择去做普药？而恰恰选择用户极少、甚至用户很难找到的罕见病用药呢？当然，“以用户为中心”要兼顾企业股东利益和未来发展。

第三，这些企业的商业模式里，不再是销售网络搭建，甚至不再是研产攻关（license-in也将爆发），主要是人口筛查、病案管理、治疗决策等极致、精准服务。这一块是真正护城河。

第四，这些企业更可能从上市的二级市场估值获得商业回报，经营罕见病用药及用药服务。非常可能从国家财政部、中央汇金公司等获得股东支持。也许将很可能超过百济神州市值。

第五，罕见病用药的价格谈判、竞价，既与潜在用量有关，也与潜在用量关系有限。主要原因是“量小”。甚至有些罕见病用药就是“亏损超低报价”，是对政策、市场的主观响应。

第六，假如今年有家企业就以“年费用133000元”准入产品，会不会吓倒整个细分行业的国内外企业？短期内，都不来了？建议：还是应该解放思想、实事求是，具体情况具体分析。

第七，要考虑几个关键拷问：钱是谁付？（如果主要是他付，就可参考美国药价；如果主要是自负，就要考虑国民收入；再者，要兼顾全球中位数的药价）。药是哪来？用到了哪里？

国家医保局医药服务管理司原司长熊先军曾解读，「根据国家医保局的测算，按照欧美国家等国际同行定价标准，参照4倍人均GDP，大多数罕见病一年的药品费用不能超过30万元人民币。」这是适合我国发展中国家经济水平的价格。

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