针对罕见儿童恶性肝肿瘤，FDA授予ET140203孤儿药资格

Eureka Therapeutics于美国时间10月17日宣布，正在开发治疗实体瘤的新型T细胞疗法，ET140203已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药称号，指定用于治疗肝母细胞瘤（HB）。

Eureka Therapeutics总裁兼首席执行官Cheng Liu博士表示:“我们很高兴在FDA早先授予ET140203用于HB治疗的快速通道指定(FTD)和罕见儿科疾病指定(RPDD)后，获得了ODD。”“这次授予强调了对更好的儿童肝癌治疗方案的重大医疗需求尚未得到满足。”

ET140203是一种试验性疗法，在此过程中，患者的T细胞被收集起来，改造成Eureka的专有细胞受体，并注入到患者体内。工程ET140203 T细胞表达TCR模拟抗体，靶向肝癌细胞上的afp肽/HLA-A2复合体。值得注意的是，ET140203 T细胞还结合了Eureka的专利肿瘤浸润技术，证明了在动物模型中浸润实体肿瘤的能力增强，这可能会提高患者的疗效。

关于ARYA-2研究

ARYA-2研究是一项开放标签、剂量递增、多中心、I/II期临床试验，旨在评估ET140203 T细胞在AFP阳性/HLA-A2阳性且复发/难治性肝母细胞瘤（HB）、肝细胞恶性肿瘤（未另行指定）或肝细胞癌（HCC）的儿科受试者中的安全性/耐受性和初步疗效。要符合条件，患者必须患有AFP阳性/HLA-A2阳性、复发性/难治性肝母细胞瘤、未另行指定的肝细胞恶性肿瘤或肝细胞癌。

输注后，肿瘤反应评估将在第1、3、6、9、12、18和24个月进行。血清AFP水平也将在每次肿瘤反应评估访问中测量。该研究的积极评估阶段将持续2年，之后患者将在治疗后随访15年，以评估治疗安全性和总生存期。

主要终点包括输注后不良反应的发生率和严重程度、剂量限制性毒性的发生率以及推荐的2期方案剂量。次要终点包括反应率和药代动力学，这将通过ET140203 T细胞随时间在血液中循环的扩增和持久性来评估。预计主要研究完成日期为2023年2月28日。

关于肝母细胞瘤

原发性肝肿瘤在儿童中非常罕见见。然而，HB是3岁以下儿童中最常见的恶性肿瘤，占恶性肝肿瘤的70%；肝细胞癌和肝胚胎肉瘤占不到30%。占儿童所有恶性肿瘤的1%-2%，发病率为每100万名儿童中约有1.5-5例。

AFP是HB的肿瘤标志物，诊断时高于100ng/mL的水平与低于18%的5年生存率相关。影像学检查和年龄对于按风险组对患者进行分类和估计其长期生存期也至关重要。此外，活检有助于肿瘤的组织学确认。

根据肿瘤分期和转移状态，有不同的治疗方案，包括新/辅助化疗、化疗栓塞、肿瘤切除、转移灶、射频消融和肝移植。完全肿瘤切除术是早期或低危疾病患者易于手术治疗的首选治疗方法。这种治疗在预后和恢复率方面具有良好的效果，5年生存率高达100%。同时，处于更晚期或不可切除阶段的肿瘤，如PRETEXT III和IV，其5年生存率分别为78%和44%。

近几十年来，HB的存活率已提高到70%-80%。然而，对于诊断时肿瘤不可切除、肝外受累或远处转移的高危儿科患者，预后较差。

声明：本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

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