全球首款！硫代硫酸钠在美国上市以降低儿童顺铂相关的耳毒性

2022年10月18日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 当地时间10月17日，Fennec Pharmaceuticals公司宣布Pedmark（硫代硫酸钠注射液）在美国上市，用于降低一个月及以上患有局部、非转移性实体瘤的儿童患者中与顺铂相关的耳毒性风险。

顺铂诱导的耳毒性是由耳蜗毛细胞的不可逆损伤引起的，这种损伤被认为是由活性氧产生和DNA直接烷基化导致细胞死亡共同作用的结果。硫代硫酸钠直接与顺铂相互作用，生成非活性铂类。硫代硫酸钠产生的细胞内效应，如提高抗氧化剂谷胱甘肽水平和抑制细胞内氧化应激，也可能有助于降低耳毒性。

Pedmark（硫代硫酸钠注射液）是美国FDA批准的首个也是唯一一个适用于降低局部、非转移性实体瘤儿童患者顺铂治疗相关耳毒性风险的疗法。Pedmark也是唯一一个在两项开放性、随机、3期临床研究（ACCL0431和SIOPEL 6）中具有已证实疗效和安全性数据且具有既定给药模式的治疗药物。

Pedmark（硫代硫酸钠注射液）于2022年9月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，该批准是基于两项关键的开放标签、随机3期试验（ACCL0431和SIOPEL 6）的安全性和有效性数据，该试验比较了Pedmark加上以顺铂为基础的方案，和单独以顺铂为基础的方案，以减少儿童患者顺铂引起的听力损失。

两项研究共同表明，Pedmark可显著降低局部非转移性实体瘤患者发生听力损伤的风险。总体上，该药物的安全性和耐受性良好，两项研究中最常见的不良反应（≥25％）为呕吐、恶心、血红蛋白下降、低钠血症和低血钾症。

Pedmark（硫代硫酸钠注射液）的上市许可申请(MAA)目前正在由欧洲药品管理局(EMA)进行评估。

Fennec制药公司首席执行官Rosty Raykov说：“我们自豪地宣布，PEDMARK现在可用于需要选择帮助降低顺铂引起的听力损失风险的儿科患者及其医生。”“接受铂类药物化疗（如顺铂）的儿童有永久性听力丧失的风险，这种疾病以前只能通过人工耳蜗和助听器进行治疗。PEDMARK提供了首个也是唯一一个FDA批准的治疗药物，专门设计用于帮助儿童和年轻成人接受顺铂后保护听力。我们期待与医疗保健提供者接触，并通过我们的援助项目Fennec HEARS支持患者获得这种突破性疗法。”

参考资料：[1].https://investors.fennecpharma.com/news-releases/news-release-details/fennec-pharmaceuticals-announces-fda-approval-pedmarkr-sodium

[2].https://investors.fennecpharma.com/news-releases/news-release-details/fennec-pharmaceuticals-announces-commercial-availability