本周医药市场资讯｜20221014

最新政策解读

【FDA】美国FDA宣布推出拆分实时申请审评（Split Real Time Application Review）试点项目，简称STAR项目。这一试点项目的目标是缩短申请完成日与FDA做出决定日之间的时间，从而让具有未竟需求的患者更早获得创新疗法。这一试点项目让药物开发商可以将监管申请分成两部分递交。第一部分在获得关键性临床试验顶线结果后就可以递交。FDA将在第一部分申请递交后就开始审评，从而加快审评速度。其它的申请内容可以在随后的第二部分递交。这一试点项目与FDA肿瘤卓越中心的实时肿瘤学审评（RTOR）有类似之处。不过它的使用范围不局限于抗癌疗法，而是可以适用于所有领域的补充新药申请（sNDA）和补充生物制品许可申请（sBLA）。此外，这一项目的申请还需要满足多项标准，其中包括：1. 临床证据显示药物与已有其它疗法相比表现出显著改善，评估显著改善的标准与评估突破性疗法认定或先进再生疗法认定的标准相同。2. 药物用于治疗具有未竟医疗需求的严重疾病。3. 申请不包括可能导致审评时间延长的其它因素（比如需要REMS评估）

最新临床进展

【临床进展】辉瑞宣布其PARP抑制剂Talzenna（talazoparib）与Xtandi（恩扎卢胺，enzalutamide）构成的组合疗法，在TALAPRO-2临床3期试验中获得积极结果；数据分析显示，试验达成主要终点，无论转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的肿瘤是否带有同源重组修复（HRR）基因突变，此组合疗法与安慰剂加恩扎卢胺组相比，在影像学无进展生存期（rPFS）达成统计上显著且具临床意义的改善

【临床进展】诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布了其超长效胰岛素药品insulin icodec在ONWARDS 5临床3a期试验中获得的积极顶线结果；数据显示，接受这款每周只需注射一次的胰岛素药品的2型糖尿病患者，较使用每日注射药物的病患，可获得更大幅度糖化血红蛋白（HbA1c）水平的下降；诺和诺德预计在2023年上半年向美国、欧洲、中国的监管单位递交insulin icodec的上市申请

【临床进展】Aldeyra Therapeutics宣布其在研药物ADX-2191（methotrexate injection）在GUARD临床3期试验的第一部分中达成主要终点；与历史对照组相较，ADX-2191能够显著避免增生性玻璃体视网膜病变（PVR）患者发生视网膜脱落的现象；Aldeyra打算与美国FDA于2023年上半年进行会议，讨论如何完成ADX-2191用于避免增生性玻璃体视网膜病变的临床开发项目

【临床进展】勃林格殷格翰（Boehringer-Ingelheim）宣布尼达尼布用于治疗患有进展性纤维化性间质性肺疾病的6~17岁儿童和青少年的InPedILD全球3期临床试验取得积极结果，达到主要复合终点。据勃林格殷格翰新闻稿介绍，这也是首个针对儿童间质性肺疾病的安慰剂对照全球研究。最新临床试验数据表明，在患有进展性纤维化性间质性肺疾病的儿童和青少年中，以体重为基础的尼达尼布给药方案与在成人患者中观察到的暴露量相当，并显示了可接受的安全性

最新临床获批

【FDA获批】Immutep公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其潜在“first-in-class”可溶性LAG-3融合蛋白eftilagimod alpha（efti，又名IMP321）快速通道资格，与抗PD-1抗体Keytruda联用，一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）；Efti是一款进入临床开发阶段的在研疗法，可以通过激活抗原呈递细胞（APC），调动先天和适应性免疫系统靶向实体瘤

【临床进展】礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布美国FDA授予其药品Mounjaro（tirzepatide）快速通道资格，用以治疗带有体重相关合并症的肥胖或过重成人；根据礼来与FDA的讨论，基于两项临床3期试验结果，包含已完成的SURMOUNT-1试验，以及预计于2023年4月完成的SURMOUNT-2试验，礼来预计今年启动tirzepatide用于治疗肥胖、过重成人的滚动新药申请（NDA）

【FDA获批】以色列眼视光创新企业NovaSight宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了CureSight弱视数字治疗系统。CureSight研究是迄今为止，全球第一个也是唯一直接与弱视治疗“金标准”（遮盖疗法）对照的关键研究，研究结果表明CureSight数字设备在治疗儿童弱视方面非劣效于“金标准”单眼遮盖。这一举打破了弱视治疗领域数字疗法无法媲美金标准的长期印象，也使得数字疗法一跃从补充疗法成为可供选择的一线治疗

【NMPA获批】礼来制药宣布，抗血管生成药物希冉择®（雷莫西尤单抗）已获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于既往接受过索拉非尼治疗且甲胎蛋白（AFP）≥400 ng/mL的肝细胞癌（HCC）患者的治疗。2022年3月，希冉择®（雷莫西尤单抗）已在中国获批联合紫杉醇用于在含氟尿嘧啶类或含铂类化疗期间或化疗后出现疾病进展的晚期胃或胃食管结合部腺癌患者的治疗，成为国内首个且唯一被批准用于晚期胃癌二线治疗的靶向药物

【NMPA获批】10月10日，信达生物在港交所公告，国家药品监督管理局已经正式批准高选择性RET抑制剂塞普替尼（40mg&80mg胶囊）的上市申请。塞普替尼是一种强效高选择性口服RET酪氨酸激酶抑制剂，于2020年5月获得美国FDA批准，成为全球首个获批的高选择性RET抑制剂。此次在中国获批，是基于全球研究LIBRETTO-001的数据和LIBRETTO-321研究中国人群数据。塞普替尼由礼来制药研发，2022年3月，信达生物与礼来进一步深化肿瘤领域的战略合作，其中包括该公司从礼来获得塞普替尼在中国的独家商业化权利，全权负责塞普替尼的定价进口营销分销和销售推广

【NMPA获批】JW Therapeutics 宣布中国国家药品监督管理局 (NMPA)批准其抗CD19自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品relmacabtagene autoleucel injection（简称relma-cel，商品名：Carteyva®）用于治疗在二线或以上系统治疗（r/r FL）后 24 个月内复发滤泡性淋巴瘤的成年患者的补充新药申请（sNDA），relma-cel是国内首个获批用于治疗r/r FL患者的细胞免疫治疗产品

最新战略合作

【战略合作】Surrozen近日宣布与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）达成授权协议，共同研究开发其在研双特异性抗体SZN-413用以治疗视网膜疾病。这项合作将结合Surrozen专有、调控Wnt信息通路的SWAP科技，与勃林格殷格翰的研究、开发经验，为眼科病患开发潜力“first-in-class”疗法。根据合作协议，勃林格殷格翰将会获得SZN-413与其他FZD4专属Wnt通路调节分子在包含视网膜疾病治疗等所有应用上的全球权利，而Surrozen则会获得1250万美元的预付款。此外，根据开发、监管与商业化里程碑进展，Surrozen将有资格获得高达5.87亿美元的款项。在最初的联合研究期后，勃林格殷格翰将会独自负责所有的开发与商业化责任

【战略合作】miRecule近日宣布与赛诺菲（Sanofi）达成战略性合作与独家授权协议，开发并商业化抗体RNA偶联药物（ARC）以治疗面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD）。这是miRecule专有DREAmiR平台第一个授权交易，总金额可达近4亿美元

【战略合作】aTyr Pharma, Inc.，一家从事发现和开发一流药物的生物治疗公司其专有的 tRNA 合成酶平台宣布，它已与 Dualsystems Biotech AG 开展研究合作，后者是一家专门从事定制蛋白质组学的公司，旨在加速药物发现并基于 aTyr 广泛的知识产权 (IP) 组合产生新的治疗方法。根据这项针对 tRNA 相关分子的独家合作，Dualsystems 将利用其专有的受体筛选技术和研究专长，尝试在 2025 年之前识别和验证 10 个新的 tRNA 合成酶靶受体

【战略合作】拜耳旗下的Vividion Therapeutics与Tavros Therapeutics联合宣布，两家公司达成一项战略性合作协议，将在起初的5年期间，共同发现或靶向4个肿瘤学靶点。根据此协议，Tavros可能获得最高达9.3亿美元的资金

【战略合作】沙东（MSD）与Moderna联合宣布，根据两家公司现有的合作与授权协议，默沙东已选择与Moderna联合开发与商业化个体化癌症疫苗（PCV）mRNA-4157/V940。目前这一疫苗正在与默沙东的PD-1抗体Keytruda（pembrolizumab）联用，在2期临床试验中作为辅助疗法，用于治疗高风险黑色素瘤患者。根据协议，默沙东将支付Moderna达2.5亿美元资金