肌萎缩侧索硬化症(渐冻症)是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞。ALS发布机制尚不明确,也没有特效药。ALS患者在确诊后平均寿命只有4年。
肌萎缩侧索硬化症(ALS,“渐冻症”)是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞。据估计,ALS在全球范围内的发病率约为2/10万。
ALS主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩,逐渐失去运动功能,像被“冻住”一般,所以俗称“渐冻人”。
曾获得“人民英雄”国家荣誉称号的武汉金银潭医院原院长张定宇、京东集团副总裁蔡磊都是ALS患者。最近在接受媒体采访时,张定宇和蔡磊均表示,将在去世后捐献自己的遗体供医学研究。令人感动的背后,无疑也反映出目前ALS治疗的困境。
ALS发布机制尚不明确,也没有特效药。ALS患者在确诊后平均寿命只有4年。
好消息是,近日,美国FDA批准Relyvrio(AMX0035)用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者。
获悉:该药是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的治疗药物,也是百年来FDA批准的第3款ALS治疗药物。
Relyvrio是两种药物苯丁酸钠(Sodium Phenylbutrate)和牛磺酸二醇(Taurursodiol)的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,从而延缓神经细胞的死亡。
临床前试验表明,这两种药物联用的协同效应,能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。
此次获批是基于一项2期CENTAUR临床试验获得的积极数据。
试验入组了137名ALS患者,分别接受Relyvrio和安慰剂的治疗,为期6个月。
研究的主要终点是ALS功能评定量表总分的下降率。
结果显示:
1、接受Relyvrio治疗的患者平均得分高出2.32分,下降速度减缓25.3%,具有统计学意义。
2、长期随访研究显示,3年左右时Relyvrio仍可表现一定生存益处。
3、与安慰剂相比,Relyvrio可将死亡风险降低约44%。
4、Relyvrio组患者的中位生存期比安慰剂组长了6.5个月(25.0个月 Vs 18.5个月)。
介绍:Relyvrio在ALS患者中的3期临床试验正在进行中,计划于2023年底或2024年年初完成。
注:FDA分别于上世纪90年代和2017年批准了另外两款ALS治疗药物利鲁唑和依达拉奉。
「文中图片来源Pixabay,均已获版权方授权」
不感兴趣
看过了
取消
人点赞
人收藏
打赏
不感兴趣
看过了
取消
打赏金额
认可我就打赏我~
1元 5元 10元 20元 50元 其它打赏作者
认可我就打赏我~
扫描二维码
立即打赏给Ta吧!
温馨提示:仅支持微信支付!