300万美元，无效不退！最贵药物记录又被刷新，蓝鸟生物第二款基因疗法获批 | 前线

全球最贵药物价格记录再次被刷新！近日，蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)宣布，美国FDA批准了该公司针对一种脑消耗性疾病的基因疗法。这种基因疗法将以商品名为Skysona出售。具体来说，Skysona被批准用于治疗4至17岁患有脑肾上腺脑白质营养不良症(简称CALD)的男孩，这是一种由ABCD1基因突变引起的致命神经系统疾病。

蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain在一次采访中表示，这种治疗将收取300万美元，这是全球有史以来最高的药物价格。今年8月，蓝鸟生物宣布美国FDA批准其基因疗法产品Zynteglo用于治疗β-地中海贫血患者。该产品的定价为280万美元，超过诺华基因疗法产品Zolgensma的售价212.5万美元,打破了全球最贵药物的记录。仅过了30天，这一记录又一次被刷新。

制药公司对基因疗法普遍收取高额费用，因为与其他药物不同的是，基因疗法只对那些通常没有什么好的治疗选择的疾病进行一次治疗。一些制药公司会提供退款保证，以使价格更容易接受。

对于今年8月获批的基因疗法产品Zynteglo，蓝鸟公司表示，如果在两年内没有效果，它将向支付者偿还高达80%的费用。但蓝鸟表示，它不会为skysona提供类似的退款。蓝鸟生物表示，这种脑消耗性疾病的“罕见和复杂性”将使这样的项目“实施起来极具挑战性”。Skysona，又名eli-cel，用于治疗一种罕见的遗传病，这种病多发生于小男孩群体，可能导致迅速恶化和死亡。到目前为止，脑肾上腺脑白质营养不良症的唯一治疗方法是从兄弟姐妹或匹配的捐赠者身上移植干细胞。70%被诊断为CALD的患者没有匹配的供体，而eli-cel可以显著改善患者的生活。该疗法被批准用于4到17岁的男孩。

此前，一项后期试验的数据显示，至少有三名接受eli-cel治疗的患者患上了骨髓癌。出于安全考虑，试验于2021年8月暂停。目前，相关部门已经取消了这一禁令。今年6月，FDA的一个专家顾问小组一致投票支持这种疗法，称其益处大于风险。但专家小组强调了在患者接受治疗后对其进行积极监测的必要性。

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