【药闻速递2022.09.19】璧辰医药BRAF抑制剂完成中国I期研究首例受试者给药；蓝鸟生物第2款基因疗法获FDA批准

药闻速递（09月19日）

国内药闻

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璧辰医药(ABM Therapeutics)自主研发的BRAF抑制剂「ABM-1310」在中国启动的I期临床试验，成功完成首例患者入组和给药，这项临床试验将在中国多个临床研究中心同步展开。

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Alexion(阿斯利康旗下) 潜在“FIC”纤维反应性单克隆抗体「CAEL-101注射液」在中国获批临床，拟开发适应症为淀粉样轻链型淀粉样变性。这款产品是公司通过5亿美元收购Caelum Biosciences公司所得，正在海外开展治疗轻链淀粉样变性的3期临床试验。

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Idorsia Pharmaceuticals皮下注射给药的可逆性P2Y12受体拮抗剂「Selatogrel注射液」国内获批临床，拟定适应症为：用于有急性心肌梗死(AMI)病史的成人AMI的入院前治疗。该药15分钟内起效，作用持续约8小时，正在海外针对急性心肌梗死适应症开展3期临床。

国际药闻

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Bluebird bio「Skysona®(eli-cel)」已获美国FDA加速批准上市，用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展。这款一次性基因疗法，通过将ABCD1基因的功能性拷贝添加到自身造血干细胞中，使得患者能够产生ALD蛋白，在美国的定价为300万美元。

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Heron Therapeutics选择性NK1受体拮抗剂「Aponvie®(阿瑞匹坦)」已获美国FDA批准上市，用于预防成人术后恶心和呕吐(PONV)。PONV是外科手术的常见并发症，Aponvie作为唯一用于预防PONV的静脉注射制剂(乳剂)，可在五分钟内实现大脑内受体占有率≥97%。

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默沙东「Vaxneuvance(15价肺炎球菌结合疫苗)」已获欧洲EMA批准拓展适应症，用于6~18岁的儿童和青少年，进行主动免疫接种，预防由15种血清型肺炎链球菌引起的侵袭性肺炎球菌病(IPD)。该药由15种血清型(22F和33F与全球IPD密切相关)肺炎球菌荚膜多糖与载体蛋白结合而成。

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