每周资讯 · 核酸药物产业跟踪 0905~0912

01、新闻资讯

（1）Sarepta宣布FDA解除SRP-5051的临床暂停

9月6日，Sarepta公司宣布FDA已解除对SRP-5051治疗杜兴氏肌肉萎缩症的临床暂停。SRP-5051采用了公司专有的肽偶联磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PPMO)化学修饰和外显子跳跃技术，可实现生成蛋白结构短但大部分功能正常的抗肌萎缩蛋白。在代号为MOMENTUM的2期随机、开放标签临床研究中因发现有患者发生严重的低镁血症，在6月份时被FDA叫停。此次通过调整临床方案，获得FDA解除临床暂停，公司计划于2022年底前完成招募。  

（2）Ionis展示ASO药物Eplontersen的3期临床积极数据

9月7日，Ionis在国际淀粉样变研讨会上展示了Eplontersen在治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）的3期临床的积极研究结果（代号NEURO-TTRansform）。Eplontersen是一款反义寡核苷酸药物（与阿斯利康合作），在35周的中期分析时，与基线相比，共同主要终点血清TTR蛋白浓度下降了81.2%，并且显示出良好的安全性和耐受性。据此结果，两家公司打算在今年向FDA提交新药申请。

（3）Moderna在研发日宣布多项mRNA药物研发进展

9月8日，Moderna研发日上宣布多项进展，包括（1）mRNA-3927在1/2期丙酸血症（PA）多剂量Paramount试验的中期数据显示耐受性良好，并有早期临床获益潜力迹象；（2）mRNA-3745在1/2期糖原贮积症1a（GSD1a）单剂量Ba1ance试验的中期数据显示耐受性良好，并有早期临床获益潜力迹象；（3）开发新的候选药物mRNA-3139，用于治疗鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症；（4）RSV疫苗mRNA-1345的3期临床试验已入组超过24,000人，预计在明年11月获得足够数据支持监管申请；（5）流感疫苗mRNA-1010的3期免疫性和安全性研究已全部完成，将在2023年寻求加速审批途径；（6）有望在2022年第四季度报告其第二阶段个性化癌症疫苗（PCV）研究的数据。

（4）Alnylam计划年底提交Patisiran的sNDA

9月8日，Alnylam在第18届国际淀粉样变病研讨会上公布Patisiran治疗ATTR淀粉样变性心肌病患者的APOLLO-B 3期研究的积极结果，顶线结果已在8月份公布。在12个月时，与安慰剂相比，达到了6分钟步行测试（6-MWT）的主要终点和堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）的第一个次要终点，即生活质量显著改善，并表现出较好的安全性和耐受性。据此结果，公司计划于2022年底在美国提交补充新药申请（sNDA）。

（5）BioNTech更新新型治疗方法BNT211的1/2期积极数据

9月9日，BioNTech在ESMO上更新了CAR-T候选药物BNT211治疗难治性实体瘤的1/2期数据，这是继4月份AACR会议上的积极中期数据后，进一步显示出临床抗肿瘤活性和可控的安全性和耐受性。睾丸癌患者在淋巴耗竭后接受2级剂量治疗时出现了最强烈的反应，总ORR为57%，DCR为85%。BNT211是一种新型的治疗方法，将靶向CLDN6的CAR-T细胞疗法与编码CLDN6的CAR-T细胞扩增RNA疫苗（CARVac）相结合。BNT211已获得EMA对该适应症的优先药物认定资格。

（6）Transcode任命Slack博士为新的顾问委员会成员

9月8日，TransCode宣布任命Frank J. Slack博士为顾问委员会成员。TransCode公司联合创始人兼CTO Zdravka Medarova博士表示："Slack博士是小型非编码RNA领域最杰出的科学家之一。"公司总裁兼首席执行官Michael Dudley说："我们很高兴欢迎Slack博士加入我们的咨询委员会。随着公司的主要候选药物TTX-MC138越来越临近首次人体研究，Slack博士在microRNA方面深厚的经验也将在下一个发展阶段更好地支持团队的相关工作。"

02、投融资&交易

（1）Orbital Therapeutics宣布正式成立

9月7日，Orbital Therapeutics宣布正式成立，Orbital初始投资由ARCH Venture Partners领投，a16z Bio+ Health和Newpath Partners参投。Orbital公司正在构建一个将现有技术和新兴技术以及递送机制（不包括RNAi）整合在一起的RNA平台，以实现延长RNA疗法的持久性和半衰期，并对更多细胞类型和组织递送的愿景。在公司成立的同时，Orbital和Beam Therapeutics达成了一项许可和研究合作，两家公司分别授权对方使用各自的RNA技术和非病毒递送技术 。  

03、市场表现

核酸药物股周涨跌情况

上周RNA药物板块股价表现：港股中圣诺医药-B下跌-1.44%，市值为60.4亿港元，跑输HSHKBIO指数的-1.07%。美股中Wave life涨幅最大13.33%，Vir biotechnology跌幅最大-9.32%，同期XBI指数涨幅5.11%，有5家跑赢XBI，分别为Wave life、Alnylam、Ionis、Sarepta、Aligos。

打赏