分子素获得FDA孤儿药WP1122指定用于治疗多形性胶质母细

2022年9月6日—莫莱库林生物技术公司宣布美国食品和药物管理局FDA已授予WP1122孤儿药称号，用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）。

WP1122被开发为2-DG前体药物以提供更有利的药理学特征，并且发现在临床前模型中比单独的2-DG具有更大的效力，其中肿瘤细胞需要比正常细胞更高的糖酵解活性。根据表明WP1122作为GBM治疗潜力的临床前数据，分子素获得了研究性新药状态，并正在评估临床开发合作的机会。

GBM是最具侵袭性的恶性原发性脑肿瘤，仍然是一种无法治愈的肿瘤，中位生存期仅为15个月。[1]它是最常见的恶性原发性脑肿瘤，占所有胶质瘤的54%和所有原发性脑肿瘤的16%，[2]尽管取得了进步，但在过去三十年中，GBM患者的生存率在人口统计方面没有显示出显着的改善。[3]在美国，GBM的年平均年龄调整发病率为每100，000人3.19例。

FDA授予孤儿药称号给用于治疗，诊断或预防影响美国不到20万人的罕见疾病或病症的药物和生物制剂。孤儿药指定为分子素提供了某些好处，包括支持临床开发的经济激励，以及如果该药物最终被批准用于其指定适应症，则该药物在美国的指定孤儿适应症市场排他性潜力长达七年。

[1]:Koshy M,Villano JL,Dolecek TA,Howard A,Mahmood U,Chmura SJ,et al.Improved survival time trends of glioblastoma using the SEER 17 population-based registries.J Neuro Oncol.2012;107(1):207-12

[2]:Ostrom QT,Gittleman H,Farah P,Ondracek A,Chen Y,Wolinsky Y,et al.CBTRUS statistical report:Primary brain and central nervous system tumors diagnosed in the United States in 2006-2010.Neuro Oncol.2013;15 Suppl:2ii-56.

[3]:De Vleeschouwer S,editor.Brisbane(AU):Codon Publications;2017 Sep 27.

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