Nana-val治疗外周T细胞淋巴瘤获欧盟孤儿药资格

当地时间2022年9月7日，Viracta Therapeutics公司宣布欧盟委员会授予nanatinostat和valganciclovir(Nana-val)孤儿药资格(ODD)，这是该公司的全口服复方候选产品，用于治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)。这代表了Nana-val在欧洲的第一个ODD和全球第五个ODD。

此前，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Nana-val ODD用于治疗T细胞淋巴瘤、移植后淋巴增生性疾病、浆母细胞淋巴瘤和EB病毒阳性(EBV+)弥漫性大B细胞淋巴瘤。

Nanatinostat是一种由Viracta开发的口服组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。

Nanatinostat对I类HDAC的特定同种型具有选择性，这是诱导在Epstein-Barr病毒(EBV)相关恶性肿瘤中表观遗传沉默的病毒基因的关键。目前正在研究Nanatinostat与抗病毒药物valganciclovir联合作为一种全口服联合疗法Nana-val，用于治疗EBV相关恶性肿瘤的各种亚型。

Viracta的首席医疗官Lisa Rojkjaer医学博士说：“这一孤儿药认定承认了该患者群体高度未满足的医疗需求以及Nana-val为复发性外周T细胞淋巴瘤患者提供治疗益处的潜力。”“外周T细胞淋巴瘤患者几乎没有有效的治疗选择，特别是复发性、难治性疾病患者。值得注意的是，EB病毒通常与外周T细胞淋巴瘤相关，据报告患者的总生存期更差。1b/2期研究结束后，我们正在全球2期NAVAL-1试验中继续评估Nana-val治疗复发性/难治性EB病毒阳性淋巴瘤患者的情况，该试验正在欧洲、北美和东南亚的研究中心招募患者。”

NAVAL-1（Nanatinostat与Valganciclovir联用）是一项全球、多中心、开放标签2期篮子试验。该试验将纳入多种亚型的复发性/难治性EBV阳性(EBV+)淋巴瘤患者，旨在评价Nana-val的抗肿瘤活性，入组约140例患者。试验的主要终点是由独立审查委员会评估的客观肿瘤缓解率。如果成功，Viracta认为这项试验可能支持各种EBV+淋巴瘤亚型的多个新药申请文件。

打赏