脐带间充质干细胞不断发展的治疗前景

干细胞疗法是再生医学领域的先进方法，可治疗多种疾病。目前，研究最为广泛的是间充质干细胞，相比于骨髓间充质干细胞和脂肪间充质干细胞，脐带间充质干细胞具有更高增殖率、多能性、低免疫原性以及对供体无风险等优点。近年来，基于脐带间充质干细胞的临床试验和药物开发逐渐增多，治疗前景也随之不断发展。

我国脐带间充质干细胞的临床研究及药物开发情况

目前我国获批IND的间充质干细胞药物共25个，其中脐带间充质干细胞药物就有17个，占比达68%。脐带间充质干细胞药物主要用于治疗急性移植物抗宿主病、膝骨关节炎、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）、重度狼疮性肾炎、结缔组织病相关间质性肺病、缺血性脑卒中、特发性肺纤维化、中重度慢性斑块型银屑病、慢加急性（亚急性）肝衰竭、炎症性肠病、类风湿关节炎等疾病。

自2016年起，在我国卫健委完成备案工作的干细胞研究项目已达112个。其中，脐带间充质干细胞项目共有53个，涉及适应症广泛（见下图），包括狼疮性肾炎、乙肝肝硬化失代偿、早发性卵巢功能不全、小儿脑性瘫痪、心衰、视神经脊髓炎谱系疾病、膝骨关节炎等。

脐带间充质干细胞临床应用的关注点

干细胞的自我更新、分化等特性，会影响干细胞疗法的安全。最具代表性的安全问题是由染色体异常引起的致瘤性风险。一项核型分析研究表明，脐带血间充质干细胞第15代之前没有任何染色体异常。此外，也有动物研究在对BALB/c小鼠单次注射脐带血来源的间充质干细胞后，在体外未诱导形成肿瘤，用脐带间充质干细胞进行药物开发时，标准操作程序以及良好的生产规范是十分必要的。由于间充质干细胞的制备过程和质量控制造成的高成本，目前已建立和开发的间充质干细胞疗法在商业化和市场扩展方面还存在局限性，提高细胞功效、降低成本则是生产制备过程的关键。因此，需要制定良好的生产规范和标准操作程序，并对制备工艺进行评估，保障细胞质量。

本文参考资料：

1.CDE、卫建委官网

2.Um S, Ha J, Choi SJ, Oh W, Jin HJ. Prospects for the therapeutic development of umbilical cord blood-derived mesenchymal stem cells. World J Stem Cells. 2020 Dec 26;12(12):1511-1528.

3.Ahani-Nahayati M, Niazi V,et.al. Umbilical Cord Mesenchymal Stem/Stromal Cells Potential to Treat Organ Disorders; An Emerging Strategy. Curr Stem Cell Res Ther. 2022;17(2):126-146.

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