盘点儿童细胞疗法

近几十年来，儿童的生存、营养和教育得到了显著改善。但据世卫组织表示，目前儿童的健康和福祉指标在可持续发展目标（SDG）中却停滞不前。儿童多种疾病的发病率上升，导致儿童疾病和医疗保健负担逐渐增加。作为一项新兴技术，细胞治疗已应用于心血管疾病、癌症等疾病的预防和治疗，同时也有部分已上市的细胞药物用于治疗儿童疾病。

已上市的间充质干细胞儿药和CAR-T细胞儿药

目前，全球已上市的间充质干细胞药品有10个，其中可用于治疗儿童疾病的药品有2个。全球已上市的CAR-T细胞药品有8个，其中可用于治疗儿童疾病的药品有1个。

干细胞治疗儿童疾病的临床研究

在clinicaltrials.gov上查询，截至8月25日，共有108项干细胞治疗儿童疾病的临床试验项目，涉及儿童疾病主要有免疫系统疾病、急性移植物抗宿主病、肿瘤、淋巴肉瘤、淋巴瘤、白血病、综合征、骨髓疾病、贫血等。

间充质干细胞是目前为止科学研究与临床应用最多的干细胞，针对儿童疾病，间充质干细胞可以开发的治疗潜能巨大。

儿童移植物抗宿主病：间充质干细胞药物已成功用于治疗儿童及成人移植物抗宿主病(GvHD)，一项发表的系统评价和荟萃文章分析，在儿童急性移植物抗宿主病中使用间充质干细胞治疗，亚组分析显示儿童患者的总体反应率达73%。

免疫系统疾病和肿瘤：目前没有针对儿科自身免疫疾病的细胞治疗方案，但在1968年和2004年报告了第一例成功应用造血干细胞（HSC）以及间充质干细胞治疗儿童免疫缺陷和恶性肿瘤。

新生儿支气管肺发育不良（BPD）：间充质干细胞及其外泌体是治疗新生儿支气管肺发育不良（BPD）的有希望、有效的治疗方式。间充质干细胞及其外泌体治疗有助于减少患儿肺部炎症、改善肺结构、减轻肺纤维化并提高存活率。目前全球已完成的三项临床试验发表了关于使用间充质干细胞治疗BPD的结果，其中两项I期剂量递增研究显示间充质干细胞治疗BPD高风险早产儿的安全性和可行性。此外，间充质干细胞还可用于治疗儿童缺氧缺血性脑病、坏死性小肠结肠炎。

CAR-T细胞治疗儿童疾病的临床研究

在clinicaltrials.gov上查询，截至8月25日，共有25项CAR-T细胞治疗儿童疾病的临床试验项目。涉及儿童疾病主要有肿瘤、淋巴肉瘤、淋巴瘤免疫系统疾病、白血病、移植物抗宿主病、非霍奇金淋巴瘤、B细胞淋巴瘤等。

B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)是常见的儿科恶性肿瘤，在所有儿童癌症中的患病率高达25%，CD19-CAR T细胞疗法在治疗儿童白血病方面取得了医学突破，但复发或难治性患者预后仍不乐观，需要针对复发或难治性白血病患者进行改进和开发更具体的CAR-T细胞疗法。

CAR-T细胞疗法的未来方向是开发先进的CAR技术，以克服目前CAR介导的免疫治疗的局限性，即毒性和有限（或缺乏）疗效。CAR-T细胞治疗产生的毒性包括急性危及生命的并发症，如细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征等。

兴德通作为“专精特新”CRO，很早就布局细胞治疗相关研究，承接了近20项细胞治疗研究项目，包括干细胞、免疫细胞（CAR-T疗法、TIL疗法）等新药研究项目及科研课题，成功帮助一款干细胞药物获批IND、并顺利开展临床试验。

兴德通已形成完善的细胞治疗产品开发咨询与服务业务，公司业已制定细胞治疗产品不良事件监测计划、风险控制计划、质量控制计划等，保障患者权益。兴德通细胞临床研究中心主要解决细胞药物开发面临的痛点和难点（GMP厂房规划、细胞制备工艺、SOP制定等），帮助企业少走弯路，促进成果转化，加快细胞药物上市。

兴德通提供涵盖细胞药物研发的全产业链服务：

参考资料：

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