【药闻速递2022.08.26】信念医药基因疗法获突破性治疗药物资格；全球首批！强生“FIC”BCMA/CD3双抗在欧盟获批上市

药闻速递（08月26日）

国内药闻

01信念医药全资子公司自主研发的「BBM-H901注射液」获CDE正式纳入突破性治疗品种，用于预防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏症)的成年男性患者出血。这款单次静脉给药的腺相关病毒(AAV)血友病B基因治疗在研药物，目前正在中国开展1/2期临床试验。

02阿斯利康/Ionis PCSK9 抑制剂「AZD8233注射液」在国内启动临床。这是一项评估 LDL-C 水平升高的中国健康受试者接受单次给药治疗后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的开放性 I 期研究。

03复星凯特生物科技开发的CD19靶向CAR-T产品「阿基仑赛注射液」新适应症临床申请获CDE批准，拟开发用于成人大B细胞淋巴瘤的二线治疗。此前，这款产品已在中国获批用于大B细胞淋巴瘤成人患者的三线治疗。

国际药闻

01杨森开发的BCMA/CD3靶向双特异性抗体「Tecvayli(teclistamab)」已获欧盟委员会(EC)有条件批准上市，作为单药疗法，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者，这些患者已经接受至少三种前期疗法。新闻稿称，这是该药在全球范围内首次获得监管机构批准。

02欧盟委员会(EC)有条件批准BioMarin开发的「Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec)」上市。这是全球首款治疗成人血友病A的基因疗法，通过AAV5将编码凝血因子VIII基因的功能性拷贝递送到患者体内，帮助凝血因子VIII生产能力的恢复，达到一劳永逸的治疗效果。

03Apellis公布靶向补体C3疗法「pegcetacoplan」的两项关键III期结果。数据显示，这款产品对年龄相关性黄斑变性(AMD)继发地图样萎缩(GA)患者的视觉功能改善没有任何益处，未达到其关键次要终点，但其疗效随着时间的推移而增加。此前，这项适应症的上市申请已获FDA优先审评。 

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