【药闻速递2022-0816】赛诺菲庞贝病新药拟优先审评，第二代酶替代疗法有望加速上市；DS-8201治疗乳腺癌III期研究成功

药闻速递（08月16日）

国内药闻

01赛诺菲「注射用艾夫糖苷酶α」上市申请获CDE拟纳入优先审评，用于庞贝病(酸性 α 葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)。这是赛诺菲开发的第二代酶替代疗法，已获FDA批准治疗1 岁及以上晚发性庞贝病(LOPD)患者，获欧盟委员会批准长期治疗庞贝病(包括LOPD或IOPD) 。

02微芯生物开发的PPAR全激动剂「西格列他钠」联合「二甲双胍」治疗经二甲双胍单药控制不佳的2型糖尿病(T2DM)的关键性3期RECAM研究，已完成方案规定的全部受试者随机入组。

03默沙东引进的GLP-1R/GCGR 双重激动剂「MK-6024注射液」在国内启动I期临床，在健康中国受试者中评估产品安全耐受性和药代动力学特征。此前韩美曾向强生许可该产品，然而针对肥胖症的 II 期试验数据未能说服强生继续推进。此次默沙东与韩美拟将这款产品用于非酒精性脂肪肝(NASH)。

国际药闻

01阿斯利康/第一三共HER2靶向ADC药物「Enhertu(T-DXd)」的III期临床积极。在接受过T-DM1治疗的HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌患者中，与标准疗法相比，T-DXd组的无进展生存期(PFS)和关键次要终点OS的改善具有统计学和临床意义。

02诺华开发的白介素-1β(IL-1β)抑制剂「canakinumab(卡那奴单抗)」辅助治疗II-IIIA和IIIB期(T>5cm N2)完全切除(R0)的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的III期研究未达到无病生存期(DFS)这一主要终点，这是卡那奴单抗在NSCLC适应症上第3项折戟的III期临床试验。

03UNITY Biotechnology开发的在研细胞凋亡抑制蛋白Bcl-xL抑制剂「UBX1325」在糖尿病性黄斑水肿(DME)病患中进行的临床2期试验12周与18周数据公布。单次注射18周后，相较于基线水平，UBX1325组的平均最佳校正视力(BCVA)增加了6.1个ETDRS视力表字母，假性注射组则只增加1.3个字母(p=0.0368)。 

打赏