国内眼科基因疗法企业布局：1年融资超80亿，眼科成为下一个必

2022年8月9日，天泽云泰宣布其自主研发的VGR-R01注射剂新药临床试验（IND）申请获CDE受理。VGR-R01是天泽云泰自主研发的针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性（BCD）患者的基因治疗产品，也是全球范围内首个申请新药临床试验的针对BCD的治疗性药物。

VGR-R01通过回补正确拷贝的CYP4V2基因，介导RPE细胞表达CYP4V2蛋白 来源：公司官网

这不是天泽云泰第一款申报IND的基因替代疗法项目。就在几个月前（2022年4月），公司自主研发的首个基因替代疗法药物VGB-R04注射液正式获得NMPA临床试验默示许可，适应症为先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B。

天泽云泰基因替代疗法研发管线 来源：公司官网

火热的眼科市场

眼科似乎成为了下一个热门赛道。根据动脉网报道，2021年到2022年初，我国眼科一级市场一共发生51起融资事件，40家企业获得融资，涉及投资机构近百家，总融资金额超过80亿人民币，创下了历史记录。

20211月-2022年1月 国内眼科领域融资概况 来源：动脉网

而由于眼睛这个部位的特殊性，眼科疾病成为了基因疗法备受关注的疾病领域：

具备免疫赦免：人眼具备免疫豁免特征，免疫赦免可以使得眼睛不对外来抗原如疾病或病毒载体产生强烈的免疫反应，有利于AAV载体的递送和起效，阻止病毒载体的全身传播。眼前房、视网膜下腔和玻璃体腔等都是眼部基因治疗的良好选择部位。

致病基因确定：目前人类基因组计划中55个基因在人眼中分离，118 个视网膜疾病位点已被定位。针对眼科疾病已经定位的致病基因多，意味着基因疗法可选择的靶点也更多。

国内布局眼科基因疗法企业

目前眼科基因治疗的适应症主要是与单个基因突变相关的遗传性视网膜疾病（Inherited Retinal Diseases, IRDs），全球范围内针对眼科的基因疗法大多处于临床前或临床早期，国内布局眼科的基因疗法企业中，纽福斯进展最快。

纽福斯生物

目前，纽福斯生物是国内走在眼科基因疗法领域前列的企业，其核心管线NFS-01旨在治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）。2021年3月，NFS-01成为国内首个获得I/II/III期无缝临床试验许可的眼科体内基因治疗药物。2022年1月通过FDA IND申请，是首个获得FDA临床试验许可的国产眼科基因治疗药物。

目前纽福斯生物已经建立了13条管线，涵盖遗传性视神经病变、视神经损伤疾病、遗传性视神经萎缩、血管性视网膜病变等四大领域。

纽夫斯生物部分管线 来源：公司官网

上海朗昇生物

2022年4月，朗信生物旗下上海朗昇生物宣布，其自主研发的基因药物 LX101 注射液的临床试验申请获CDE批准，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性患者（IRD），即先天性黑朦症2型（LCA2）。

LX101 注射液是朗信生物自主研发的一款以rAAV为载体的基因疗法，是国内首个通过CDE新药临床试验申请的先天性黑朦（LCA）基因疗法。据披露，产品通过对RPE65基因编码序列优化设计，高效表达人源RPE65蛋白，补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失。

康弘药业

作为国内知名药企，康弘药业已经手握一款眼科治疗的明星药物——康柏西普，这是一种重组人血管内皮生长因子（VEGF）受体和人免疫球蛋白Fc段基因重组的融合蛋白注射液。2013 年 12 月获批，是我国第一个抗 VEGF（血管内皮生长因子） 眼底用药。

2022年5月6日，CDE受理康弘药业提交的一款眼科AAV基因疗法KH631的IND申请，适应症为治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。不过在8月8日晚间，康弘药业发布公告，称已经撤回KH631眼用注射液的临床试验申请。此次撤回申请是基于公司申报策略调整，弘基生物将在完成策略调整后另行提交申请。

小结

作为名副其实的黄金赛道，眼科成为资本重点关注的领域。2017年12月，第一款眼科AAV基因疗法Luxturna获批上市，拉开了眼科基因疗法时代的帷幕，为眼科用药创造了全新可能。从2017年至今，5年的时间全球涌现了无数创新企业，新的风口正在到来，下一个飞翔的会是谁呢？

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