疑难病例丨运用新技术疗法治愈1例极重型再生障碍性贫血患者

日前，经过56天的住院治疗，极重型再生障碍性贫血患者徐某（化姓）顺利出院，后续监测病情显示，患者在确诊后2月即脱离了频繁的输血，已回归到正常的日常生活中。 这是威海市立医院血液病科坚持以患者为中心，通过多学科协作，运用新技术疗法治愈的又1例极重型再生障碍性贫血患者，意味着市立医院在相关重症血液病诊疗中进入国内先进行列。 4个月前，患者因“乏力、牙龈肿痛、口腔血泡”来威海市立医院口腔科就诊，查血常规发现患者全血细胞减少，尤其是血小板数量极低，随时有发生大出血危及生命的风险，血液科医生会诊后考虑为再生障碍性贫血，紧急收住院。

经完善骨髓细胞学、骨髓病理、染色体及基因学等检查迅速确诊为“极重型再生障碍性贫血”。 再生障碍性贫血(AA)是一种骨髓造血功能衰竭症，主要表现为骨髓造血功能低下，全血细胞减少及由此导致的贫血、出血、感染综合征。根据病人的病情、血象、骨髓象及预后，通常将该病分为非重型、重型以及极重型等。 重型患者起病急、进展快、病情危重，极易因严重感染或脑出血等导致死亡，极重型患者死亡率更高。

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从疾病病因上，再生障碍性贫血分为遗传性和获得性，遗传性再生障碍性贫血相对少见，而以获得性再生障碍性贫血多见。 目前研究认为绝大多数获得性再生障碍性贫血患者的发病多与异常免疫相关，主要为功能异常的T淋巴细胞造成骨髓造血组织损伤进而引发造血衰竭。所以获得性再生障碍性贫血也被认为是淋巴细胞介导的自身免疫性疾病，因此清除异常的淋巴细胞克隆对再生障碍性贫血的治疗具有重要意义。 相关研究发现兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）能更有效地调节淋巴细胞免疫功能，作为一线治疗方案广泛应用，除此类免疫调节治疗之外，部分患者还需要进行异基因造血干细胞移植才可能获得最终治愈。 该名患者入院后经综合评估确诊为极重型再生障碍性贫血，病情重，贫血乏力明显、反复活动性出血，合并严重细菌感染，加之其患有糖尿病，平时不注意严格控制血糖，而且在治疗初期存在抵触情绪，进一步增加了治疗原发病及控制感染的难度。

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根据患者的具体情况，血液科医护人员在邓秀芝主任、于洁副主任以及潘丽华护士长的带领下，制定合理、完善的治疗护理方案，在我院首次采用ATG联合环孢素进行免疫调节治疗，并在输注ATG后择机给予脐带血干细胞回输促进骨髓造血恢复，以期使患者快速获益。 虽然淋巴细胞免疫调节治疗是再生障碍性贫血的一线治疗方案，但作为异于人体血清蛋白的兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白也会引起严重的不良反应，除较常见的发热、皮疹、恶心、呕吐、腹泻、肌肉痛等，也可能会出现血清病甚至严重的免疫介导反应，包括过敏反应或者严重的细胞因子释放综合征。 所以，ATG治疗手段要求必须在住院并有严密监控状态下使用，并且在用药期间必须自始至终严密监测观察患者。 为保证患者的用药安全及治疗效果，血液科医护人员紧密合作，治疗前充分讨论研究；治疗中按既定诊疗护理方案实施及密切关注患者、监测相关指标，平稳度过ATG使用期，没有发生严重不良事件；出院后定期复查、管理患者持续治疗。

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对于任何疾病的治疗，患者的信心都是不亚于药物的重要因素。血液科注重人文医院建设，在治疗疾病、预防相关药物不良反应的同时，医护人员注意加强对患者的关爱、疏导，帮助患者提高战胜疾病的信心。 在大家的齐心协力下，患者抵触情绪慢慢消减，对医护人员的信任度不断增加，治疗配合度也越来越高，最终获得了良好的治疗效果。 通常情况，再生障碍性贫血在使用免疫调节、促进骨髓造血等治疗措施后3-4月才开始起效，之后逐渐脱离输血，而该名极重型再生障碍性贫血患者经ATG、环孢素及脐带血干细胞回输等综合治疗，两月内即脱离输血，疗效显著。

供稿丨王晓毅

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