扩张血液罕见病产品线，辉瑞54亿美元收购镰状细胞病药物制造商GBT | 前线

制药巨 头辉瑞(Pfizer)和全球血液治疗公司(Global Blood Therapeutics, Inc.,GBT)宣布，两家公司已达成最终协议，辉瑞将收购GBT。 

这笔交易有助于扩大辉瑞在罕见疾病方面的努力。 2022年第二季度,罕见病领域仅占辉瑞总收入的3%。 根据交易条款，辉瑞将以每股68.5美元的现金收购GBT的所有流通股，总企业价值约为54亿美元，包括债务和收购的现金净额。 两家公司的董事会一致批准了这笔交易。 

SCD(镰状细胞病)是一种终身的遗传性血液疾病，影响着全世界数百万人，主要是非洲、中东和南亚后裔，以溶血性贫血、急性疼痛危象和进行性终末器官损伤为特征 。 SCD的并发症开始于儿童早期，并与寿命缩短有关。 Global Blood Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗严重的血液疾病的新疗法。它还提供治疗镰状细胞病的口服药。公司于2011年2月创立，总部位于加州南旧金山。 GBT2021年营收1.95亿美元，营业利润亏损2.88亿美元，净利润亏损3.03亿美元。 

GBT公司开发了Oxbryta(voxelotor)片剂，这是一种直接针对SCD根源的药物。 Oxbryta于2019年11月在美国获得批准，在欧盟、阿联酋、阿曼和英国也获得了批准。 Oxbryta在2021年的净销售额约为1.95亿美元。 辉瑞计划利用其全球平台，加速将GBT的创新疗法推广到世界上受SCD影响最严重的地区。 此外，GBT正在开发GBT021601 (GBT601)，这是一种每日一次的口服下一代镰状血红蛋白(HbS)聚合抑制剂，处于2/3期临床研究的2期。 GBT601或将成为一类改善溶血和血管阻塞危象(VOC)频率的最佳药物。 

GBT的前景还包括inclacumab，这是一种靶向p选择素的全人单克隆抗体，目前正在两项三期临床试验中评估，作为一种潜在的季度治疗，以减少VOCs的频率，并降低因VOCs而导致的医院再入院率。 GBT601和inclacumab都获得了美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药和罕见儿病用药资格。 如果正式获得批准，GBT的管道和Oxbryta在全球范围内的最高销售额可能超过30亿美元。

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