学术前沿｜范建高教授等基于真实世界研究评价多烯磷脂酰胆碱注射液有效性及经济性

随着信息技术的飞速发展，真实世界的医疗记录已成为临床研究的重要数据来源。真实世界研究根植于临床实践，研究来源于诊断和治疗期间的住院记录、实验室检查、影像和随访记录等。上海交通大学医学院附属新华医院消化内科范建高教授在北京大学人民医院药剂科冯婉玉教授和上海第二军医大学附属东方肝胆外科医院药剂科张国庆教授等的指导和共同努力下，运用真实世界数据，对多烯磷脂酰胆碱注射液（以下简称多烯）开展了有效性和经济性评价，在影响因子5.988的SCI期刊Frontiers in Pharmacology正式发表题为“Effectiveness and Economic Evaluation of Polyene Phosphatidyl Choline in Patients With Liver Diseases Based on Real-World Research”的研究论著。 

本项目的研究数据来源于上海交通大学医学院附属新华医院、上海东方肝胆外科医院（2015年1月1日至2020年1月1日）、南方医科大学附属南方医院（2017年1月1日至2020年1月1日）的接受保肝药物治疗的肝病及相关疾病的住院患者，共纳入包含28516例患者44069条住院记录。本项研究开展了接受多烯治疗的患者的描述性研究、单用多烯的自身对照研究以及多烯与其他保肝药物的有效性和经济性对比研究。

其中，多烯与其他保肝药物的有效性和经济性对比研究是一项疾病特异性队列研究，将肝病患者按照临床诊断分为肿瘤/肝移植术后、非肿瘤/非肝移植的外科手术术后、病毒性肝炎、肝硬化、肝功能异常等亚组；患者接受的药物治疗组合包括单用多烯、单用谷胱甘肽、单用异甘草酸镁、多烯+谷胱甘肽联用、多烯+异甘草酸镁联用、多烯+谷胱甘肽+异甘草酸镁联用，以及谷胱甘肽+异甘草酸镁联用。评价全部队列及各亚组中使用不同药物组合的有效性和经济性。以治疗前后血液谷丙转氨酶（ALT）变化为主要指标评价有效性；以成本-效益分析、成本最小化分析和敏感性分析评价经济性。

（1）有效性研究结果

全部队列组中：

• 单用多烯降低ALT作用强于单用谷胱甘肽（P=0.045）；

• 多烯与异甘草酸镁联用降低ALT作用强于单用异甘草酸镁（P=0.000）。

 非肿瘤/非肝移植的外科手术术后组中：

• 单用多烯降低ALT作用强于单用谷胱甘肽（P=0.002）；

• 多烯+异甘草酸镁联用降低ALT作用强于单用异甘草酸镁（P=0.000）；

• 多烯+谷胱甘肽联用降低ALT作用强于单用谷胱甘肽（P=0.020）；

• 多烯+异甘草酸镁联用降低ALT作用强于谷胱甘肽+异甘草酸镁联用（P=0.000）；

• 多烯+谷胱甘肽+异甘草酸镁联用降低ALT作用强于谷胱甘肽+异甘草酸镁联用（P=0.039）。

肝功能异常组中：

• 多烯+异甘草酸镁联用降低ALT作用强于单用异甘草酸镁（P=0.043）；

• 多烯+异甘草酸镁联用降低ALT作用强于谷胱甘肽+异甘草酸镁联用（P=0.000）；

• 多烯+谷胱甘肽联用降低ALT作用强于异甘草酸镁+谷胱甘肽联用（P=0.021）；

• 多烯+异甘草酸镁+谷胱甘肽联用降低ALT作用强于异甘草酸镁+谷胱甘肽联用（P=0.006）。

（2）经济性研究结果

全部队列组和非肿瘤/非肝移植的外科手术术后组中：

• 单用多烯组的经济性优于单用谷胱甘肽组；

• 多烯+异甘草酸镁联用组经济性优于单用异甘草酸镁组；

• 多烯+异甘草酸镁联用组经济性优于异甘草酸镁+谷胱甘肽联用组；

• 多烯+谷胱甘肽联用组经济性优于异甘草酸镁+谷胱甘肽联用组。

肝功能异常组中：

• 多烯+异甘草酸镁联用组经济性优于单用异甘草酸镁组；

• 多烯+异甘草酸镁联用组经济性优于异甘草酸镁+谷胱甘肽联用组；

• 多烯+谷胱甘肽联用组经济性优于异甘草酸镁+谷胱甘肽联用组；

• 多烯+谷胱甘肽+异甘草酸镁联用组经济性优于异甘草酸镁+谷胱甘肽联用组。

研究结论：多烯磷脂酰胆碱注射液是一种有效且经济的保肝药物，联用时可增强谷胱甘肽和异甘草酸镁的保肝作用。

本文摘译自：

https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fphar.2022.806787/full