创伤性脑损伤的再生医疗药-SB623的临床开发成果与最新进展

什么是SB623？

SB623是SanBio株式会社正在开发的再生细胞药物，是一种将来自健康成人骨髓液的间充质间质细胞加工培养而成的人类骨髓加工间充质干细胞。将SB623移植到脑内受损的神经组织中，可以促进受损的神经细胞原本具有的再生能力，从而达到恢复丧失功能的效果。该药物目前正以包括慢性期外伤性脑损伤和慢性期脑梗塞在内的多种疾病为对象进行研究和开发。

创伤性脑损伤

创伤性脑损伤是指，在交通事故或跌倒等情况下，头部受到外力，导致脑部组织受伤而引起的疾病。由多种现象引起，导致半身麻痹、感觉障碍、记忆障碍等终身残疾的情况也有很多。据推测，在日本头部外伤患者的患病率为每10万人中有474人。

创伤性脑损伤分为两种，一种是大脑受到加速或减速力而受到损伤的直接损伤，另一种是受到冲击而产生的对侧损伤。头部受到冲击时，大多会直接损伤额叶或颞叶，很少会造成对侧损伤。另一方面，后脑勺受伤的话，额叶和颞叶也会产生对侧损伤，对侧损伤与直接损伤相比，脑的损伤程度更大。

外伤性脑损伤，从直接的外力作用下脑出血和蛛网膜下出血等容易通过影像检查诊断的损伤，到大脑受到摇晃而产生的微小损伤，有各种各样的损伤情况。另外，还可以分为头部受到冲击后立即产生的损伤（初级脑损伤）和之后发生的脑内出血、肿胀、血流暂时中断等引发的二次损伤（次级脑损伤）。作为受伤的原因，年轻人多是交通事故、体育运动或劳动灾害等，老年人则是跌倒、摔落等。

外伤性脑损伤的症状

从症状来看，大脑中负责运动功能的部分受到损伤时，会出现手脚麻痹、头晕等症状，但更多的情况是“高级脑功能障碍”，即记忆障碍、说不出话、行动障碍等。会出现难以控制情绪等问题，影响社会生活。对于高级脑功能障碍，治疗的中心是康复和训练，但对于行为和情绪难以控制，严重到影响日常生活的患者，则需要服用抗抑郁药、抗精神药、抗癫痫药、抗焦虑药、安眠药等。

最终能恢复到什么程度，取决于脑损伤的程度、年龄、意识障碍的长度、记忆障碍的严重程度等。虽然创伤6个月后恢复的情况很少见，但有报道称创伤一年后神经系统会恢复。但遗憾的是，也有留下严重后遗症的情况。因此，为了恢复脑功能的再生治疗的登场备受瞩目。

其他目标疾病与发展状况

SB623的临床开发成果

SB623在脑梗死中已经取得了有效的结果，这次试验是针对有运动功能障碍的创伤性脑损伤患者进行的。

因此，研究人员实现了第二阶段的主要评估项目，并观察到运动功能和日常生活行为的改善趋势。

共有61名患者在符合道德准则的同意下进行，46名患者服用SB623，15名患者作为对照组进行测试。运动功能改善是通过测定开始注射24周后的fgl - meyer Motor Scale (FMMS)基线以下的改善量来评价的。

结果表明，与对照组相比，SB623给药组在行走速度、上肢和下肢功能得分等方面有所改善。运动功能障碍的改善持续了48周，步行速度、上肢和下肢功能的改善也持续了48周。

目前，测试中没有显示安全问题的数据，并且没有因不良事件而停止治疗。

2022年3月，根据STEMTRA测试的数据，作为外伤性脑损伤引起的慢性期运动功能障碍的细胞治疗药，在厚生劳动省的初步审查指定制度框架内，完成了SB623的批准申请。

SanBio就SB623“9月之前不会取得批准”向患者、家属、投资者等发布公告

SanBio于7月22日发表声明称，在先行审查指定制度的框架下，正在接受批准审查的再生细胞药“SB623”在9月之前不会获得批准。其理由是8月3日召开的药食审再生医疗等产品·生物由来技术部会议的议题中没有包含“SB623”。该公司表示:“考虑到期待在9月之前取得批准的患者及其家属、股东、投资者等，此次决定发布本次公告。”

再生细胞药“SB623”作为外伤性脑损伤的治疗药被指定为先驱审查指定制度的对象品种，3月7日向厚生劳动省申请了再生医疗等产品的制造销售许可。优先审查的总审查期限目标是6个月，该公司期待PMDA在9月前后做出判断。

该公司表示:“由于批准时间不是本公司能决定的，所以不公开。”但根据有关先行审查指定制度的公开信息，决定向患者、家属、投资者等公开信息。“为了应对没有实例的治疗药的批准审查，全公司每天都在全力以赴，计划以最快的速度度过批准审查阶段。为了能够尽早向大家报告取得批准，我们将在通知大家正在稳步推进的同时向大家报告。”

关于先行审查指定制度

先行审查指定制度是根据2014年6月厚生劳动省在“促进世界领先的革新医药品等实用化的省内项目组”中发表的“先行包装战略”而创设的制度。因此，对于在世界上率先由日本开发，在早期的试验阶段预计具有显著疗效的革新性医药品等，将进行优先审查，以尽早获得批准为目标。

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