神户大学等确认缬更昔洛韦对症状性先天性巨细胞病毒感染的有效性

先天性巨细胞病毒感染伴有严重后遗症，缬更昔洛韦获批医保备受关注

7月11日，神户大学实施了多设施共同医师主导的治疗试验，对以症状性先天性巨细胞病毒（CMV）感染儿童为对象的盐酸缬更昔洛韦干糖浆的有效性和安全性进行评价，这次，发表宣布取得了良好的成绩。这项研究由埼玉县立小儿医疗中心的冈明医院院长、日本大学医学部附属板桥医院小儿科·新生儿科的森冈一朗教授、神户大学医学部附属医院小儿科的野津宽大教授、东京大学医学部附属医院儿童·新生儿集中治疗部的高桥尚人教授的研究小组进行。研究成果被刊登在《Journal of Clinical Medicine》上。

先天性巨细胞病毒感染是最常见的先天性感染，可因巨细胞病毒母婴传播而留下严重的后遗症，如听力丧失和发育迟缓。日本 0.3% 的新生儿（约 2700/900000新生儿）出生时患有先天性巨细胞病毒感染。其中约20%的新生儿在出生时具有某种临床症状，这就是症状性先天性巨细胞病毒感染症。其中约80%的儿童在婴幼儿时期出现听力下降和发育迟缓，给日本小儿带来了巨大的疾病负担。

作为治疗巨细胞病毒感染的代表性药物，有口服的“缬更昔洛韦”，但由于症状性先天性巨细胞病毒感染会留下严重的后遗症，因此在全世界都不适用该保险。

日本和其他国家的临床研究表明，在出生早期使用抗巨细胞病毒药物缬更昔洛韦，可以治疗听力障碍和发育迟缓，或者抑制症状进展。在日本，由于在一般医疗护理中可以使用 3 周龄以内的新生儿尿液诊断先天性巨细胞病毒感染，因此急切希望使用获得保险批准的药物。

实施一项由医生主导的试验，以评估缬更昔洛韦治疗有症状的先天性巨细胞病毒感染的疗效和安全性

此次试验的对象是表现为中枢神经障碍的综合征先天性巨细胞病毒感染，这种症状很有可能引起后遗症，开展了一项3期多中心联合非盲单群医生主导的缬更昔洛韦口服液体剂（盐酸缬更昔洛韦干糖浆）治疗试验。

研究小组以表现出中枢神经障碍的症状性先天性巨细胞病毒感染儿童为对象，实施了一项由医生主导的试验，评估缬更昔洛韦的有效性和安全性。另外，一般情况下，使用安慰剂进行治疗者和被实验者都不知道的比较，但该试验是只使用实药进行内容明确的非盲检单组试验。

该治疗临床试验在全国6所大学医院（东京大学医院、日本大学板桥医院、名古屋大学医院、藤田医科大学医院、神户大学医院、长崎大学医院）中，以从受试者的代诺者那里通过文件取得同意的25人为对象，对其中24人口服了1次16mg/kg、1天2次、6个月。评价了给药6个月时全血中CMV量（病毒量）在治疗前的变化、听力障碍程度的变化。

全血中巨细胞病毒量显著降低，听力障碍程度改善，无恶化病例

结果，与治疗前相比，全血中 CMV（病毒量）的量在统计学上显着降低（变化 [中位数]：-246.0 IU / mL，p <0.0001）。此外，听力障碍程度（最佳听觉评估）有所改善（24 人中有 14 人，58.3%）或未发生变化，并且没有恶化的病例。

正在向有关当局申请症状性先天性巨细胞病毒感染作为盐酸缬更昔洛韦干糖浆的追加适应症

迄今为止，国外已有针对症状性先天性巨细胞病毒感染的研究结果报告，但基于严格的试验标准对其有效性和安全性进行评价尚属首次。出生后早期干预治疗可以减少巨细胞病毒量，通过改善或避免听力损失和精神运动发育迟缓，对改善患者的社会预后有重大影响，因此具有重大意义。

研究小组表示：“根据本次治疗临床试验结果，为了使症状性先天性巨细胞病毒感染症的患者能够作为正式的保险诊疗使用本制剂，正在向相关当局申请追加先天性巨细胞病毒感染症状为缬更昔洛韦干糖浆的另一个适应症。”