5亿美元收购！阿斯利康潜在“First in class”疗法在国内首次申报临床

2022-07-18 14:54

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，阿斯利康已在中国递交CAEL-101注射液的临床试验申请，并获得受理。

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截图来源：CDE官网

CAEL-101 是一种潜在「first-in-class」纤维反应性单克隆抗体，可以与不同亚型的错误折叠轻链淀粉样蛋白相结合，通过减少或消除淀粉样蛋白沉积，从而改善患者的器官功能，用于治疗轻链（AL）淀粉样变性。

轻链淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病，由骨髓浆细胞缺陷引起，导致错误折叠的淀粉样蛋白在心脏和肾脏等器官中堆积。这会导致严重的器官损伤和衰竭，可能是致命的。目前的治疗标准包括血浆细胞定向化疗和自体干细胞移植，但这些疗法并不能解决淀粉样蛋白沉积引起的器官功能障碍，高达80%的患者不符合移植条件。

此前CAEL-101已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，作为免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的潜在疗法。

CAEL-101最初由Caelum公司开发。2021年9月29日，阿斯利康宣布全面收购Caelum Biosciences（临床阶段生物技术公司）。本次收购中，阿斯利康以1.5亿美元收购Caelum 的剩余股份，同时若Caelum开发新药时达到一定的里程碑，将支付最多3.5亿美元里程碑付款。也就是说，阿斯利康以约5亿美元全面收购Caelum。

据insight数据库显示，CAEL-101正在开展2项III期临床试验，以检验CAEL-101和目前标准疗法（SoC）联用，一线治疗免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的疗效和安全性。2项临床试验的主要终点均为患者总生存期（OS），正在进行患者入组招募。

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