获批五年后，全球首个CAR-T药物发布长期跟踪数据，44%治愈无复发

来源 | MedTrend医趋势 

近期，在首个CAR-T药物 Kymriah 获批五年后，诺华发布了一份亮眼的长期数据。6月12日，诺华公布了其 Kymriah ® ELIANA 关键临床试验*的长期结果，作为首个获批的 CAR-T 细胞疗法，Kymriah用于儿童和年轻成人复发或难治性 (r/r) B 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者，最长生存期随访时间为 5.9 年。本研究中接受 Kymriah 治疗的 79 名患者，五年总生存期 (OS) 率为 55% (95% CI, 43-66)，而在 3 年内缓解的患者的中位无事件生存期 (EFS)（n=65）为 43.8 个月。 *这些数据在 2022 年欧洲血液学协会 (EHA) 大会期间以口头报告的形式呈现。这些发现再次证明了 Kymriah 的治疗潜力。在 Kymriah 没有获批之前，这些患者治疗选择有限，而 Kymriah 是唯一可用于这些患者的 CAR-T 细胞疗法。 Kymriah 是全球首个获得 FDA 批准的 CAR-T 细胞治疗药物。一次性治疗，旨在增强患者的免疫系统对抗癌症的能力。Kymriah 目前被批准用于治疗儿童和成人（25 岁以下）罹患B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）、成人弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）和成人滤泡性淋巴瘤。自从五年前 Kymriah 获得批准以来，以前面临五年生存率低于 10% 的患者，迎来了命运的重大转折。鉴于用药后五年后复发的情况很少见，这些数据标志着患有复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻患者有机会得到治愈。

曲折的临床进展

事实上，Kymriah 在临床上并非一帆风顺，而是伴随起起落落。不幸的消息是，去年其在侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 III 期试验中失败，同时前期试验成本巨大；好的消息是但它刚刚获批作为滤泡性淋巴瘤的三线治疗方法。此外，上个月，Kymriah 获得了FDA对复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的批准。2018年，它还获得了美国监管机构对一些大B细胞淋巴瘤患者的认可。预计该治疗在早期淋巴瘤中表现良好，但去年与侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的护理标准相比时，它没有显示出任何益处。 这也并不是诺华第一次报告出色的五年数据。

2021年，诺华宣布，在一组晚期、难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中，46% 的患者实现了完全缓解，其中 31% 的患者在五年内实现了无进展生存。研究人员确定，这里的持久成功取决于患者在治疗一年后的反应。

诺华也表示，将利用这些长期数据、Kymriah 治疗 r/r 滤泡性淋巴瘤的近期监管批准、以及 T-Charge ™平台*的持续开发，继续提供变革性的 CAR-T 细胞疗法。

CAR-T疗法的长期效果一直备受关注，同时任何一种新型疗法扩大适应症的过程都面临风险。

可以预见，在CAR-T这种新型疗法的临床研究过程中，或将一直伴有各种“意想不到”，但这也是医学进步的必经之路。

竞争愈演愈烈

Kymriah 去年销售收入 5.87 亿美元，同比增长 24%。但仍落后于去年营收 6.95 亿美元的竞争对手——吉利德的 Yescarta。上个月，Kymriah 获得了 FDA  对复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的批准。2018年，它还获得了美国监管机构对一些大B细胞淋巴瘤患者的认可。与此同时，吉利德的 Yescarta 在今年 4 月获得了批准，将与百时美施贵宝的 Breyanzi 在这一领域共同竞争。  

延伸阅读

关于ELIANA试验

ELIANA 是首个儿科全球 CAR-T 细胞疗法注册试验，在美国、加拿大、澳大利亚、日本和欧盟的 11 个国家的 25 个中心进行，该试验是一项开放标签、多中心、单臂、全球 II 期试验，调查 Kymriah 在原发性难治性、化学难治性、术后复发或不符合同种异体干细胞移植（SCT）的条件。主要终点是总体缓解率 (ORR)，定义为 3 个月内 CR 或 CR 与不完全血细胞计数恢复 (CRi) 并维持≥28 天的最佳总体反应。次要终点包括 CR/CRi 与不可检测的微小残留病 (MRD)、缓解持续时间。

关于 T-Charge™ 平台

T-Charge 是下一代 CAR-T 平台，将作为诺华管道中各种新的研究性 CAR-T 细胞疗法的基础。通过 T-Charge 平台操作，CAR-T 细胞扩增主要发生在患者体内（体内），无需在体外（离体）延长培养时间。与传统的 CAR-T 相比，实现重要流程效率的 T-Charge 平台通过简的流程和简化质量控制，实现快速可靠的制备。包括 YTB323 和 PHE885 在内的多种 CAR-T 疗法正在使用诺华 T-Charge 平台进行开发。

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