全球首个且唯一！BMS红细胞成熟剂利布洛泽在中国获批上市

BMS宣布，全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽®（通用名“注射用罗特西普”）正式在国内上市。

作为十余年来国内首个治疗β-地中海贫血的创新药物，利布洛泽®将用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位1/24周的β-地中海贫血成人患者[1]。

β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病，是全球范围内最常见的遗传性血红蛋白疾病之一。造血干细胞移植是目前唯一可根治的治疗手段，但存在配型概率低、年龄限制等问题。此前，对于无法接受移植的成人患者，仅能依靠终身输血、祛铁维持生命。

但现实中，中国重型β-地中海贫血治疗正面临多重困境。血源紧张、血制品供应不稳定，且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险，这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。

利布洛泽®是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，从而恢复晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。

该药物获批上市，将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险。

参考资料：

[1]https://baijiahao.baidu.com/s?id=1735620169466798311&wfr=spider&for=pc

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