Incyte & Cellenkos：Treg细胞疗法CK0804获FDA临床试验(IND)批准，作为芦可替尼治疗MF的补充疗法

2022年6月14日，Cellenkos宣布美国食品和药物管理局 (FDA)已批准其研究性新药（ IND ）申请，启动CK0804的1b期开放标签研究，作为对芦可替尼反应不佳的骨髓纤维化（MF）患者的补充治疗。CK0804由新型的骨髓归巢异源Treg细胞亚群构成，芦可替尼是FDA批准的first-in-class的JAK1/2抑制剂，试验由专注于发现和开发骨髓增生性肿瘤（MPN）领域的领导者Incyte主导。

CK0804是一款创新的同种异体细胞疗法，由可利用CXCR4/CXCL12信号轴的调节性T细胞组成，CXCL12/CXCR4信号轴已被证实参与调控了75%以上恶性肿瘤的发生发展过程，主要参与调控恶性肿瘤细胞干性、细胞增殖、细胞存活、细胞侵袭转移、血管形成以及免疫调节等生物学过程。该疗法来源于临床级脐带血，并使用Cellenkos的专有工艺生产。CK0804通过冷冻保存并随时可用（off-the-shelf），无需HLA匹配即可进行静脉输注。一次生产可制造多剂量的低温保存产品，运输到相应地点后可根据需要长时间保存或立即使用。

2020年12月30日，Incyte和Cellenkos宣布达成开发合作协议，在MF患者中研究芦可替尼联合CK0804的疗效。Incyte拥有独家选择权，获得在良性和恶性血液学适应症领域开发和商业化CK0804以及CK0804基因修饰变体的独家权利。Incyte目前正在推行LeadershipIn MPNs BEyond Ruxolitinib（LIMBER）的重点计划，旨在评估多种单药和联合疗法，以改善和扩展MPN患者的治疗手段。目前该计划有三个重点领域：开发芦可替尼每日一次制剂；芦可替尼与PI3Kδ、BET和ALK2等新靶点的组合疗法；新的治疗选择。

MF是一种罕见的慢性进行性血癌，属于MPN。在MF中，瘢痕组织在骨髓中形成并削弱其产生正常血细胞的能力，这可能导致脾脏肿大，以及疲劳、瘙痒和盗汗等症状，严重影响患者的生活质量。全世界每10万人中有1人患有骨髓纤维化，诊断的平均年龄为60岁。男性比女性更容易患病，比例约为1.5:1。目前MF领域获批的主要治疗药物是JAK抑制剂芦可替尼（Jakavi/Jakafi）、fedratinib（Inrebic）和帕克替尼（Vonjo ），除帕克替尼于2022年上市外，2021年芦可替尼和fedratinib全球销售额分别为16亿美元和7400万美元。预测2020至2027年期间，全球MF治疗市场将超过10亿美元，复合年增长率将超过7%。