全球首款治疗神经纤维瘤药物！阿斯利康/默沙东MEK抑制剂在中国申报上市

CDE官网显示，阿斯利康/默沙东的司美替尼，selumetinib胶囊上市申请获受理，用于3岁及3岁以上儿童和青少年患有症状性和/或进展性、无法手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）治疗 。

值得一提的是，这是全球首款治疗NF1这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。

截图来源：CDE官网

NF1是一种神经系统遗传性疾病，导致肿瘤在神经上生长，这些肿瘤可以生长在身体的任何地方，包括面部、四肢、脊柱周围、身体深处可能影响器官的区域。

NF1患者中约有30~50%会发展为一种或多种丛状神经纤维瘤（PN），这些丛状神经纤维瘤可引起疼痛、运动功能障碍和毁容等病症，此前尚无批准的治疗药物。

据悉，NF1的发病是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。MEK是 RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而司美替尼正是一款口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂，其能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解NF1患者的病情。

司美替尼由Array BioPharma发现，阿斯利康于2003年授权获得了该化合物的全球独家权利。2017年7月，阿斯利康与默沙东在肿瘤治疗领域展开全球化战略性合作，双方共同开发并商业化司美替尼。

目前国内也有多款在研MEK1/2抑制剂，如复星医药自主研发的FCN-159、基石药业自主研发CS3006、恒瑞医药研发的SHR7390等。

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