辉大基因：产品管线梳理！致力于基因治疗药物的研发和生产

辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）2018年10月成立于中国上海，致力于罕见病单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发和生产。辉大基因现拥有研发实验室、药物工艺开发与分析实验室、模拟动物实验中心等超万平米场地。

辉大基因公司基本信息

截图来源：药融云投融资数据库

01 融资情况

据药融云数据库显示，截至目前，辉大基因进行了4次融资，共募集超3亿元资金。

辉大基因投融资情况

截图来源：药融云投融资数据库

2018年11月，获得数3000万元天使轮投资；

2019年12月，获得逾亿元A轮融资；

2021年5月，获得数亿元B轮融资；

2022年5月，获得数亿元C轮融资。

02 研发管线

辉大基因以AAV为载体，致力于人类罕见病单基因遗传病的基因替代和基因编辑治疗，研发管线涵盖中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域。

辉大基因研发管线

图片来源：辉大基因官网

（1）HG-001通过递送正确的SMN1基因，治疗由于SMN1基因突变导致的脊髓性肌萎缩。

（2）HG-004通过递送正确的RPE65基因，治疗由于RP65基因突变导致的先天性黑蒙2型疾病

（3）HG-203通过RNA编辑手段敲低VEGFA基因表达，用于治疗老年湿性黄斑病变。

03 技术平台

辉大基因拥有4大技术平台：基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台、工艺开发平台。

（1）基因编辑平台

该平台致力于开发、优化基于CRSPR/Cas的RNA编辑工具，并将RNA编辑工具应用于疾病治疗中；已研发出体积小、效率更高、特异性更强的RNA编辑工具，可用于多种疾病的治疗。

（2）递送载体平台

辉大基因递送载体平台拥有来自MIT、耶鲁、复旦等国内外一流科研机构的团队，采用高通量筛选、局部改造等多种方法，针对不同类型疾病设计和开发高安全性、低免疫性、高组织特异性的AAV载体，并且辉大基因已开发多种AAV载体，并拥有自主产权。

（3）动物模型平台

辉大基因拥有先进的基因编辑技术，同时拥有全球领先的基因小鼠构建团队，可高效的实现各种转基因小鼠的构建。同时，已建立完善的动物体内药效毒理表象分析平台。

（4）工艺开发平台

工艺开发平台负责项目从药物研发阶段到生产阶段的转化过程，分为质粒工艺开发平台和腺相关病毒工艺开发平台。

• 质粒工艺开发平台：

• 质粒高产菌株筛选、传代稳定克隆筛选和菌种库的建立，菌株培养基开发；质粒上游工艺开发、上游工艺放大研究和上游工艺表征研究；质粒下游工艺开发、下游工艺放大研究和下游工艺表征研究。

• 腺相关病毒工艺开发平台：

• 细胞株驯化、高效细胞株单克隆筛选、传代稳定克隆筛选和细胞库的建立，细胞培养基开发；腺相关病毒上游工艺开发、上游工艺放大研究和上游工艺表征研究；腺相关病毒下游工艺开发，下游工艺放大研究和下游工艺美征研究。

04 最新进展

5月12日，辉大基因完成数亿元C轮融资。本轮融资中多家全球知名投资机构共同参与，现有股东夏尔巴投资、辰德资本，昆企资本等持续加注。本轮融资所获款项将用于辉大基因公司技术创新与管线研发，产品注册申报与临床开发，GMP中试生产基地建设以及团队拓展。

参考资料：

辉大基因 | https://www.huidagene.com/

药融云数据库 | https://www.pharnexcloud.com/?zmt-jkj