传奇生物CAR-T在欧盟获批上市

前言

2022年5月26日，传奇生物(NASDAQ:LEGN)：LEGN0在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，欧盟委员会(EC)已授予CARVYKTI®(西达基奥仑赛，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，简称Cilta-cel)附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。   

作者 |  子渊 图1 传奇生物（来源：传奇生物官网） 

传奇生物官方资料显示，CARVYKTI®是一款向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，使用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，从而识别并杀死表达BCMA的细胞。

图1 西达基奥仑赛-Cilta-cel结构（来源：传奇生物官网）

B细胞成熟抗原(BCMA)是一种跨膜糖蛋白，属于肿瘤坏死因子(TNF)受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD269。BCMA在浆细胞上自然表达，但是在恶性浆细胞上持续高水平表达，同时它在正常组织中的表达非常有限。由于BCMA在浆细胞分化过程中被选择性诱导，因此在幼稚和记忆B细胞中几乎不存在。这一特性使它成为多发性骨髓瘤良好的诊断标志物和治疗靶点。   2022年2月28日，CARVYKTI®获得美国FDA批准上市，上市时定价为 46.5 万美元。是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T疗法。随后，4月21日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，根据与杨森签订的合作协议，CARVYKTI®达成一项5000万美元的里程碑付款。西达基奥仑赛在欧美的获批均是基于关键性临床 1b/2 期 CARTITUDE-1 研究结果。结果表明，在单次治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，西达基奥仑赛显示出高达 98% 的总缓解率(ORR)。