身体功能“缓冻”1/3！“渐冻症”新型口服疗法获批

每迈出一步，右腿都会不自觉地划出一道小小的“弧线”，他蹒跚却坚定的步伐，曾鼓舞了无数人。新冠疫情让我们记住了“人民英雄”张定宇，也让很多人认识了他所患的“渐冻症”。

渐冻症，即肌萎缩侧索硬化(ALS)，是一种罕见的运动神经元病，数据显示，中国ALS发病率约0.6/10万人，患病率约3.1/10万人。

ALS患者的大脑、脑干和脊髓的运动神经细胞会受到侵袭，肌肉慢慢萎缩，逐渐丧失功能，就像“被冻住一样”。到后来甚至连说话、吞咽和呼吸都变得无力，最后在清醒中去世。

遗憾的是，目前ALS仍无法治愈，被世界卫生组织列为“五大绝症”之一，患者确诊后平均预期寿命为2~5年。

好消息是，美国FDA近日批准口服疗法Radicava ORS(依达拉奉，Edaravone)上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化。

Radicava ORS在一项关键性临床试验中，与FDA批准的静脉输注剂型相比，在延缓ALS患者身体机能衰退方面表现出相同疗效。

依达拉奉的静脉注射剂型在2017年获得美国FDA的批准上市。它的作用机制尚未完全明确，被认为是通过降低氧化应激来延缓疾病进展。

Radicava ORS是针对ALS患者研发的口服剂型，它是一种5mL的液体配方，可以使用注射器口服或者输入到喂食管中。

FDA的此次批准得到多项研究的支持，包括一项评估137名ALS患者的关键性3期临床研究。

结果显示：

经过24周的治疗，Radicava ORS与安慰剂相比，将患者身体机能下降的速度减缓了33%。

Radicava ORS安全性良好，常见的副作用为瘀伤、头痛和疲劳。

研究人员表示，为了更好地满足ALS患者的医疗需求，必须在开发新疗法的同时，优化现有疗法。相信这种口服疗法能进一步帮助ALS患者群体。

好医友介绍，这款口服疗法无疑为ALS患者提供了一种更加灵活的给药方式，患者可以直接口服或用喂食管给药，不需要做剂量上的调整，特别是在疫情常态化的当下，不用去医院接受静脉注射，将为患者带来极大的便利。

期待它早日在中国上市，为国内的渐冻症患者带来新的治疗选择。

参考来源：

https://www.healio.com/news/psychiatry/20220502/fda-approves-oral-treatment-for-adults-with-adhd

haoeyou.com/shenjingxitongjibing/20220518/7130.html

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