Kriya斩获2.7亿美元融资，AAV载体基因疗法仍有未来？

当地时间5月16日，Kriya Therapeutics公司宣布完成2.7亿美元的C轮融资，融资获得资金将用于推动其基于AAV载体的研发管线，并且进一步扩展工程化、制造和计算平台。C轮融资由Patient Square Capital领投，其余投资者还包括Bluebird Ventures、CAM Capital等。

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完整的疗法系统

该公司是BioSpace评选的2021年度新一代生物新锐公司之一。目前，Kriya公司已经构建了完整的基因疗法系统，包含4个核心业务单元，分别为科技、制造、研发、和治疗。

【技术平台】

Kriya 的SIRVE™（智能载体工程系统）平台将计算机科学与载体生物学的最新发展相结合，用于新载体设计、序列修改和数据分析，以最大限度地降低免疫原性并提高组织的特异性，并增强基因疗法的表达和制造能力。

此外，Kriya 还在开发STRIPE™，这是一个专有的高效制造平台，整合了细胞系开发技术和先进的上下游工艺，以实现大规模生产成本的指数级降低。

【管线分析】

Kriya的最初产品线包括多种基于AAV的基因疗法，用于治疗包括1型糖尿病、2型糖尿病和严重肥胖症在内的代谢疾病。通过收购、研发合作，该公司已经在4大领域建立了研发管线：分别为眼科、肿瘤学、罕见病和慢性病。

2022 年 1 月 7 日，Kriya 收购 Warden Bio，获得了Warden Bio 的五个临床前AAV载体基因治疗项目的独家权利。此次收购为 Kriya 的罕见病部门奠定了基础，该部门专注于发现和开发罕见病的基因疗法。

2022 年 3 月 9 日，Kriya 与 Twist 达成协议，Twist将利用其抗体发现和优化平台来发现针对特定目标目标的新型抗体。

除了扩展其管道和技术平台外，Kriya 还在北卡罗来纳州的建立可扩展 GMP 制造所，这将加强其用于肿瘤学、糖尿病、严重肥胖症、眼科和其他适应症的基因疗法的制造。

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AAV基因疗法前途坎坷

据不完全统计，2021全球基因治疗领域融资约82起，融资总额约320亿元（折合约58亿美元），IPO约10起。

然而，由于AAV载体的风险性，进入2022年以来，相较于其他赛道，原本热火朝天的基因疗法赛道似乎进入了沉寂期。2022第一季度，基因疗法领域融资事件不到15起。此次融资是近来为数不多的基因疗法领域的融资事件，也是该领域5月以来第一笔大额融资。

同时，AAV病毒载体的安全性问题频出，近两年有不少病毒载体的基因疗法被叫停。最著名的当属Bluebird公司，2021年内，蓝鸟先后遭遇了三次重大损失。

• 2021 年 2 月， FDA于首次暂停了 Lovo-Cel 的临床试验，当时有两名入组患者出现疑似血癌（AML和MDS）症状。

• 2021年8月，Bluebird Bio透露FDA叫停在研基因疗法eli-cel的临床试验，原因是一名患者治疗后被诊断出患有骨髓增生异常综合征（MDS）。

• 2021年12月，又有另一名青少年患者出现了持续性贫血，FDA再次部分暂停Lovo-Cel的临床试验。

直到2022年3月， FDA仍表示Eli-Cel项目的临床暂停禁令还将继续，并要求蓝鸟额外提供Eli-Cel临床项目安全事件和监测的相关信息。

除蓝鸟之外，2021年还有BioMarin、Adverum等公司的基因疗法也遭到了FDA的叫停，这两家公司的疗法均采用了AAV病毒载体。

2022年4月，安斯泰来宣布将终止多个AAV基因疗法，总计损失将高达5.6亿美元。

SUMMARY

小结

虽然AAV载体是基因治疗首选递送载体，但AAV基因治疗需高剂量给药，由此而带来的毒副作用制约了AAV基因治疗在临床中的应用。因此，如何在保证体内治疗性蛋白维持有效浓度的前提下，降低AAV给药剂量、提高安全性以及降低治疗成本，已经成为基因治疗领域亟需突破的关键瓶颈，但毫无疑问，此次Kriya完成的大额融资给市场增加了一些信心。

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