POEMS综合征接受autoHCT的结局如何？

autoHCTPOEMS综合征  

POEMS（多发性神经病Polyneuropathy、脏器肿大Organomegaly、内分泌障碍Endocrinopathy、单克隆蛋白Monoclonal protein、皮肤改变Skin changes）综合征也称骨硬化性骨髓瘤，是一种与基础浆细胞肿瘤相关的副肿瘤综合征。

POEMS综合征的有效治疗包括控制浆细胞克隆，通常可导致血管内皮生长因子(VEGF)反应和改善临床症状。自体造血细胞移植(autoHCT)治疗POEMS综合征也存在多项研究，但多数是单中心经验，没有长期毒性数据，包括第二原发恶性肿瘤(SPM)风险。

因此，国际血液和骨髓移植研究中心 （CIBMTR）的Anita D’Souza教授牵头，报告了接受autoHCT的331例POEMS综合征患者结局，强调了与多发性骨髓瘤(MM)相比的毒性以及长期安全性和结局。文章近日发表于《BLOOD ADVANCES》。

研究设计

国际血液和骨髓移植研究中心(CIBMTR)数据库是威斯康星医学院和国家骨髓捐献者计划之间的研究合作，由全球300多个中心组成。参与中心连续报告所有连续移植，并对患者进行纵向随访。

作者使用了2020年一篇接受移植的多发性骨髓瘤报道中，2008-2018年有综合报告表(CRF)同水平数据作为对比。

非复发死亡率(NRM)定义为前100天内或之后无复发或进展的任何原因导致的死亡。无进展生存期(PFS)定义为从移植至复发、进展或任何原因死亡的时间。总生存期(OS)定义为从移植至全因死亡的时间。

研究结果

本研究纳入2008-2018年间所有向CIBMTR报告的、年龄≥18岁、接受美法仑预处理的autoHCT的POEMS综合征患者，共计331例。患者特征见表1。移植时的中位年龄为51岁，66%为男性，64例(19%)为黑人。大多数患者(70%)的KPS<90%，165例(50%) HCT-CI评分>3。172例(52%)患者存在肺部合并症，其次是脑血管系统18例(5%)和肝脏10例(3%)。HCT前血液学疾病缓解情况：45例(14%) ≥VGPR、79例(24%) PR、87例(26%) SD和19例(6%) PD。至autoHCT的中位时间为7个月。动员策略包括72例(22%)患者单用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)，94例(28%)患者联合普乐沙福，29例(9%)患者联合化疗。87%接受200 mg/m2美法仑作为预处理方案。

存活者的中位随访时间为48个月。在CRF队列(n = 47)中植入率为15%，其中大多数需要皮质类固醇治疗。大多数患者(n= 39)的住院时间< 21天；从autoHCT至中性粒细胞植入的中位时间分别为13天和血小板植入18天。

第100天NRM为0.9%，1年NRM为1.5%，4年NRM为4.9%。4年PFS为79.7%，4年OS为92.7%。与MM患者的结局相比，100天(P= 0.623)、1年(P= 0.706)或4年（P=0 .128）NRM无差异，但与MM相比，POEMS综合征患者的5年结局更优：5年PFS(72.2% vs. 34.5%；P = 0.001)和5年OS(90.9% vs. 71%；P = 0.001)，见图1。

在多变量分析中，OS较差的唯一显著因素为autoHCT时年龄> 60岁(HR 2.6；P= 0.0148)，而复发、NRM和PFS无显著预测影响。

在331例患者中，16例(5%)患者发生SPM，包括4例(1.2%)髓系恶性肿瘤和12例(3.6%)新发实体瘤，与自体HCT后未接受来那度胺维持治疗的MM患者血液学SPM 2.8%和实体瘤SPM 4.2%相当。

参考文献

Anita D'Souza,et al.Outcomes after autologous hematopoietic cell transplantation in POEMS syndrome and comparison with multiple myeloma.Blood Adv . 2022 May 4;bloodadvances.2022007218.

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