首个国家层面的政策即将出台：孤儿药将有不超7年的市场独占期

导语 

“目前国内追逐热点的罕见病药品管线可能将面临洗牌。”

5月9日，国家药监局网站发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》并公开征求意见。

值得注意的是，在全文一百八十一个条例中，第二十九条针对罕见病药品的政策，被视为是揭开了中国孤儿药开发的新篇章。

该条例指出：

国家鼓励罕见病药品的研制和创新，支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制，鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发，对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。在药物研制和注册申报期间，加强与申办者沟通交流，促进罕见病用药加快上市，满足罕见病患者临床用药需求。

对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的，终止市场独占期。

业内普遍认为，中国即将迎来第一个国家层面的重磅孤儿药政策。罕见病科普公益平台“豌豆Sir”创始人陈懿玮博士指出，《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》第29条专门针对罕见病，其中提到的“优先审评”和“市场独占期”两项激励措施，分别针对上市审评与上市后的环节。

“虽然，其激励作用与其他国家的孤儿药相关法案相比仍有距离，但至少是中国的一大进步。”她说道。

以美国为例，美国境内治疗病人数少于20万的药品均可申请孤儿药资格，并有新药申请费减免等其他优惠。与此同时，“孤儿药”可以为医药企业提供在该适应症上为期7年的市场独占期，即7年内任何药企不得仿制该药物用于在获批适应症领域进行治疗。

而在中国，此前对孤儿药研发的激励政策相对较少，主要都集中在审评阶段，且更多是鼓励境外已上市药物在我国上市。而该条例一旦出台，对市场的影响将是显著的。

眼下，中国罕见病药物研发可谓百花齐放。北海康成、康蒂尼药业、德益阳光、曙方医药、琅钰集团、信念医药等企业都在专注于孤儿药的研发。北海康成更是于去年12月在港交所成功上市，成为中国“罕见病”第一股。

不过，中国罕见病市场还存在着大量空白。有数据统计，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。显然，仍有不少患者还面临着“境外有药、境内无药”的困境。

对此，陈懿玮表示，毫无疑问，市场独占期将大大激励中国罕见病新药的创新，鼓励有限的资源惠及更多种类的罕见病适应证，避免只在热门的罕见病适应证聚集。当然，不可避免地，目前国内追逐热点的罕见病药品管线可能将面临洗牌。