mRNA平台将诞生像“苹果、谷歌这样的变局者”，颠覆药物开发模式

编译 | 潘露涵

责编 | 李晓韦

   导读

疫情爆发以来，mRNA技术在新冠疫苗开发方面的成功和广泛的有效性，使其在与新冠病毒的持续斗争中发挥着关键的作用。

mRNA这个名词不断走入大众的视线，不仅收获了大量的积极疗效和安全性数据，还引起了人们对于mRNA技术作为开发预防和治疗药物的平台前景的关注。

基于mRNA的疫苗的广泛有效性，mRNA技术如果能构建出类似于数字领域的技术平台，就可用于开发一系列预防和治疗的药物，包括传染病疫苗和癌症治疗药物，不仅可以节约药物开发成本，同时还能颠覆药物开发模式。  

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转变为平台的优势：提高药物开发生产力

4月18日，据《哈佛商业评论》发表一篇文章显示，mRNA技术有望催生出新的行业生态，这将对制药行业的创新以及药物开发，产生巨大的影响。

那么，mRNA技术转变为开发预防和治疗药物的平台，有什么优势？

近年来，得益于麻省理工学院科赫研究所的 Bob Langer 实验室的工作，以及 Flagship Pioneering 在生命科学领域的风险投资方法，mRNA 技术理所当然地获得了巨大的关注。

举个例子来说，当红明星产品：新冠 mRNA 疫苗，一款由 Moderna 开发，另一款由辉瑞和 BioNTech 开发。他们利用了 mRNA 技术平台，以前所未有的速度开发出了这种安全、高效的新冠疫苗。

Moderna公司2022年的开发计划

Moderna 还声称拥有一支由数百名科学家组成的团队，致力于推进公司的 mRNA 技术平台，这涉及基于 mRNA 的药物来开发递送系统，该系统可能比现有的疗法生物降解性更好、毒性更小，因此在高剂量下更具有耐受性。

再比如说，癌症的 mRNA 疗法会是一种高效的治疗方法，不会像患者在许多传统化疗中那样，经历严重的副作用。

Moderna 的首席执行官 Stéphane Bancel 表明，他们认为有10或20种不同的细胞类型可以递送 mRNA，了解了这一点后，可以针对不同递送方式做很多不同的药物。从这个意义上说，mRNA 相当于是可以重写的“软件”。

上述的案例都是借助 mRNA 平台实现的，不仅可节约成本，还可以提高药物开发过程中的生产力。

图片来自Chalmers University of Technology

如何来实现 mRNA 技术这一优势？从历史上看，药物的开发一般都是一次性的。

之所以说是一次性的，是因为药物的开发通常是只专注于识别一种调节疾病靶点的分子，并根据临床研究的证据，来寻求对该分子及其用途的保护和监管批准。

这样的操作可以开发出治疗目的很明确的药物，但往往会使得药物开发的过程十分漫长、复杂，且成本越来越高。不仅如此，由于这种方法研发的药物具有专一性，不具有普适性，通常不适用于另一个疾病目标。

也就是说，这类研发项目必须高度“定制化”。

我们不妨思考一下，如果能够开发出一系列步骤，创建出“共享式”生态系统，是不是就能缩短药物开发的时间，提高生产力、降低成本呢？

这正是建立 mRNA 平台可以实现的。它可以通过允许制造商跳过开发基于mRNA新疗法的多个步骤，（如通过已经得到验证的、与监管机构和临床医生建立了安全性的平台），使基于同一平台的药物和疫苗更快获得监管的批准，从而实现范围经济，显著提高药物开发过程的生产力。

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良性循环：由平台孕育出的生态系统

当 mRNA 平台更广泛地共享接口、构建创新生态系统时，制药公司的创新方式将迎来更深刻的变革。

平台所有者将在外部采用者和补充者的生态系统中发挥协调作用。所有者将控制关键基础设施，并与外部各方共享接口。

这就像是 Apple 和 Google 一样，通过发布大量应用程序编程接口（API）来激励软件开发人员创建平台互补的创新。

目前，辉瑞/BioNTech 和 Moderna 公司都已经迈出了第一步，他们在免疫肿瘤学、病毒疫苗和罕见病疗法等领域，都已向其他大型制药和生物技术公司开放了他们的mRNA平台。

目前全球正在临床上推进的mRNA疫苗试验

这些步骤的有序开放和进行，能有效地将其内部 mRNA 平台转变为行业平台，是潜在的创新生态系统的开端。

在此基础之上，外部各方可以设计自己的 mRNA 疗法，也可以为平台的开发做出贡献，改进 mRNA 平台的核心基础设施。比如，公开“将 mRNA 安全运输到细胞的递送系统”，从而为自己和其他公司创造额外的产品开发机会。

上述的开发都会增加平台的价值，并能够激励志同道合的人加入。这样，一个良性的循环也随之而来——一个擅长吸引外部创新者，并让这些创新者为其做出贡献的平台，将会随着时间的推移，成为主导的创新生态系统。

在这里，我们能总结出平台吸引外部合作伙伴的三个重要因素：

· 适用性广度：平台技术是否为药物的开发提供了比平台拥有者单独利用的更多机会。（能力或领域的拓展）

· 技术的关键性：平台的技术在制造一种新药时的不可或缺程度。

· 可论证性：平台技术在多大程度上经过了科学验证，早期应用是否得到了监管机构验证。

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领航新世界：机遇与挑战并存

mRNA 平台在多大程度上可以用于开发其他药物，目前还有待观察。但如果事实证明它能够具有广泛的适用性，那么这样一个强大的平台将成为制药行业的领航者。

就像是 Apple 的 iOS 或 Google 的 Android 在数字领域的地位那样——核心技术对采用者和互补者开放，但却由平台的所有者严格把控。

这对制药行业创新的影响将是巨大的，可能会出现一些占主导地位的 mRNA 创新生态系统，并由这些主导的生态系统决定基于该技术的速度和新方向。

同时，平台目前面临的问题，也可能会阻碍技术的创新。比如，一个或几个平台及其生态系统的主导地位，可能会通过限制新药开发方法的多样性来阻碍创新。这是公司、政策制定者和监管机构所面临的一个问题。

政策制定者和监管机构需要弄清楚，要如何确保公平和可持续性地访问平台，以及确保在各个治疗领域里进行充分竞争。

这对于可能受益于替代治疗的患者，或者更广泛地说，对于公共卫生而言，都有着极其重要的意义。例如，混合不同的基于 mRNA 的疫苗，可能比仅使用一种类型的 mRNA 衍生疫苗提供更好的疾病保护，但达到这一结果的前提，是保障公平、充分的竞争。

在这些问题之外，mRNA 技术也有可能简化新一代疗法的开发并产生巨大的社会效益，这是它的机遇和优势。

平台所有者关于是否或如何向他人开放其平台的选择、制药公司关于加入平台的选择、政策制定者和监管机构关于如何管理平台的选择等，这些都将影响正在形成的生态系统，并与能否为社会生产带来好处息息相关。

我们期待 mRNA 技术能建立起良好的生态系统，也期待平台能发挥其优势，惠及更多的人。

原文链接：

https://hbr.org/2022/04/will-mrna-technology-companies-spawn-innovation-ecosystems