浙一治疗白血病新方案打破国际缓解率的最高记录

白血病，可以说是我们最耳熟能详的血液肿瘤，人们对于它的恐惧与癌症相当。而我们常说的成年人白血病，有80%为急性髓系白血病。

很遗憾这种成年人最常见的白血病，近50年来通过使用国际上通用的“3+7”化疗方案，缓解率<70%，五年生存率＜30%。这个数据对于患者来说冰冷且绝望，为此科研学者“想破脑袋”，想找到更好的化疗方案造福急性髓系白血病患者。

浙江大学医学院附属第一医院的血液学专家们，发表在《Lancet Haematology》（《柳叶刀血液学》）的一篇文章带来了好消息：

他们所创的DAV新方案，一个诱导疗程完全缓解就可达91%，也就是说确诊急性髓系白血病后只需要化疗11天，白血病的症状和体征完全消失可达91%的成功率。

这大大超越以往金标准化疗方案的完全缓解率，生存率有望获得提高！

急性髓系白血病怎么治？

白血病是一类造血系统的恶性肿瘤性疾病，急性髓系白血病（AML）是成人最常见的白血病类型，中国每年新发病人>10万，对于这种白血病怎么治？浙大一院血液科主鸿鹄教授表示，假设有100个急性髓系白血病患者，由于这类群体平均年龄在68岁左右，身体基础条件不佳，最终能够进行移植治疗的患者只有10-20位左右, 对于多数病人目前仍然选择化疗为主。

“虽然说现在可以依靠基因检测，找到突变靶点，使用靶向药物治疗，但是靶向性药物太少、针对人群数量较少、治疗费用昂贵。”主鸿鹄教授坦言，目前靶向药物针对的特异性基因突变急性髓系白血病一个月就需要自费3-40万费用，普通家庭根本就吃不消。

虽然市面上有一种新的靶向药——维奈克拉Venetocalx（记住这个靶向药，后面它有大作用），但是这种药物目前主要用于75岁以上老年患者或则不能耐受化疗患者，对于60岁以下的成人患者还没有获得用药适应症。“所以，除去能移植的患者，这100个急性髓细胞白血病患者中大部分还需依靠化疗治疗。”主鸿鹄教授强调，化疗治疗是急性髓系白血病的主流治疗方案。

说到这里，我们先来科普下急性髓系白血病的化疗步骤，先进行诱导治疗然后再进行巩固治疗，有些患者可能还要进行维持治疗。在这些步骤里最关键最重要的就是诱导治疗，我们可以把这个治疗过程看成使用一些化疗药物快速杀死白血病过程，否则正常细胞没有办法恢复正常，也就无法获得缓解。

“诱导治疗效果好才会有后面的巩固化疗。”主鸿鹄教授打了个比方，诱导治疗好比跳高比赛中的助跑，如果助跑不成功，人与白血病之间的“跳高”比赛注定是失败的。 

所以，如果要提高急性髓系白血病患者的存活率，如何高效“助跑”成了关键。

半个世纪不变的“助跑”方式这个团队突破了

“从1971年开始国际上使用的诱导方案为DA，半个世纪过去了，目前金标准的诱导治疗还是DA。”主鸿鹄教授所说的DA就是使用柔红霉素（简称D，用3天）和阿糖胞苷（简称A, 用7天）, 这就是国际上赫赫有名的“3+7” 诱导化疗方案。

目前使用DA方案，年轻患者（<60岁）中的一个疗程的完全缓解率约为64%左右，老年患者中（≥60岁）的完全缓解率为约为40%左右，5年生存率在年轻患者中<40%，在老年患者中<20%。

“所以，我们一直在思索如何在被国际金标准的DA方案基础上，探索新的诱导方案来提高患者预后。”主鸿鹄教授作为国际知名血液学家，一直在关注国际上最前沿的相关研究，他发现美国著名的癌症中心在探索在更高效的诱导化疗方案如FLAG-IDA或CLIA基础上联合我们前文中提到的靶向药——维奈克拉Venetocalx，“这个方案理念是正确的，但就他们使用的‘大胆’剂量和过长的疗程对患者来说毒性增加。”主鸿鹄教授表示，在美国研究的早期数据显示不少患者出现了严重的毒性，甚至12个患者中出现了2个早期死亡病例，“这种结果显然与我们探索的目的背道而驰。”

“在金洁教授的带领下，我们团队采用了国际金标准DA方案基础上联合短程的维奈克拉，我们起了个名字叫做DAV方案，这是一个原创性诱导方案，我们想找到最合适的剂量来体现这个方案的最优化。”研究团队在2021年1月至2021年7月期间，共招募了36名成人原发急性髓系白血病患者。

在进行周密的研究讨论后，终于这个团队找到了最优方案。在可评估疗效的33名患者中，中位年龄40岁，细胞遗传学中高危患者占76%，团队摸索出来的DAV方案一个周期后的完全缓解率为91%，也就是说在进行DAV方案化疗11天后，没有一例患者发生早期死亡。更没有患者出现需要调整剂量或因药物相关毒性而停药。

这个结果说明：浙大一院血液科金洁教授和主鸿鹄教授团队建立了原创性DAV新方案，使得急性髓系白血病的缓解率达到国际最高记录， 目前也完成了DAV新方案与金标准DA的前瞻性随机对照研究的入组，有望提供更高证据级别的数据，为DAV进入国际白血病指南奠定基础。

DAV新方案费用如何？专家表示“不贵”

由于DAV方案中使用了维奈克拉靶向药，上文中提到这个靶向药大概为自费药物4000多一盒，很多人担心这个方案是不是会比以往的DA方案贵很多？毕竟DA方案本身经过医疗报销后每个月只需几百块。

“两者总体住院治疗费用相差不多，但是疗效相差非常大。”主鸿鹄教授表示，虽然DAV方案多用了一个靶向药，但由于这个方案缓解率远比旧方案高，使患者减少了输血等治疗，住院天数也比平时减少5-7天，总体来说从另外方面减少了费用，所以患者完全不用担心费用问题。 

“由于DAV新方案疗效非常好，不缓解的病人越来越少，临床医生们也体会到新技术的成就感，越来越多的急性白血病患者慕名前来浙大一院血液科治疗。”