【药闻速递2022-0429】天价药物Zolgensma启动国内临床；辉瑞耗资12.4亿美元引进的偏头痛新药在欧盟上市

药闻速递（04月29日）

国内药闻

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诺华SMA基因疗法「Zolgensma」(OAV101)首次在国内启动临床。这项针对2-18 岁初治2型脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者的III期临床(CTR20220992)是全球III期临床STEER 研究的中国部分。此前，这项研究已在美国启动患者招募。

02

礼来GLP-1R/GIPR双重激动剂「Tirzepatide」新适应症在国内获批临床，用于中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)且体重指数(BMI)≥30kg/m2成人患者的单一干预药物治疗。Tirzepatide在糖尿病领域的开发进度遥遥领先，并且其适应症已拓展到肾病(CKD)和OSA等各种代谢相关疾病。

国际药闻

01

辉瑞耗资12.4亿美元引进的CGRP靶向偏头痛新药Rimegepant在欧盟上市，这是欧盟首款用于偏头痛急性和预防性治疗的药物。此前，该产品已在美国上市。临床结果证明，与安慰剂相比，这款药物能够更好地减轻患者疼痛和偏头痛的相关症状，并且可显著减少每月的偏头痛天数。

02

SQZ Biotechnologies 细胞治疗候选药物「SQZ-PBMC-HPV」获FDA授予快速通道资格，治疗人乳头瘤病毒(HPV)16+晚期或转移性实体瘤。本产品通过将靶抗原封装在APC细胞中，诱导经免疫检查点PD-1治疗的HPV16阳性实体肿瘤患者产生免疫反应。

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Galecto公司galectin-3小分子抑制剂「GB0139」，治疗特发性肺(间质)纤维化(IPF)的2b期GALACTIC-1研究已入组完毕，即将在IPF患者中对GB0139的安全性和有效性进行评估。研究显示，GB0139降低了ykl-40等与IPF死亡率、疾病严重程度和疾病进展有关的血浆生物标志物水平。