2022年3月：值得关注的FDA药物批准，涉及肝脏疾病及肿瘤

内分泌疾病

FDA批准了Antares制药的口服疗法Tlando(testosterone undecanoate，十一酸睾酮)，用于成年男性的睾酮替代治疗，治疗与内源性睾酮缺乏或缺乏相关的疾病：

· 原发性性腺功能减退症（先天性或后天性）：由于隐睾、双侧扭转、睾丸炎、睾丸消失综合征、睾丸切除术、克兰费尔特综合征、化学疗法或酒精或重金属的毒性损伤等疾病导致的睾丸衰竭。 这些男性的血清睾酮浓度通常较低，促性腺激素（促卵泡激素 [FSH]、促黄体生成素 [LH]）高于正常范围。

· 低促性腺激素性性腺功能减退症（先天性或后天性）：促性腺激素或促黄体生成素释放激素 (LHRH) 缺乏或肿瘤、创伤或辐射引起的垂体-下丘脑损伤。这些男性血清睾酮浓度低，但促性腺激素在正常或低范围内。

胃和肝脏疾病

FDA批准艾伯维(AbbVie)的Janus激酶(JAK)抑制剂RINVOQ (upadacitinib)，用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子(TNF)阻断剂应答不充分或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)。该批准是RINVOQ在胃肠病学中的首次适应症，并得到三项3期随机、双盲、安慰剂对照临床研究的疗效和安全性数据的支持。

神经疾病

· FDA批准了Corium制药的乙酰胆碱酯酶抑制剂ADLARITY(donepezil transdermal system，多奈哌齐透皮贴片)用于治疗轻度、中度或重度阿尔茨海默型痴呆患者。

· UCB生物制药的FINTEPLA（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液 CIV 已在美国获得 FDA 批准，用于治疗两岁及以上患者与 Lennox-Gastaut 综合征相关的癫痫发作。此前，在美国和欧盟，该药已经被批准用于治疗与两岁及以上患者的 Dravet 综合征相关的癫痫发作。

肿瘤疾病

阿斯利康 (AstraZeneca) 和默沙东 (MSD) 的 Lynparza (olaparib) 在美国获得批准，用于辅助治疗已在手术前或手术后接受过化疗的生殖系 BRCA 突变 (gBRCAm) HER2 阴性高危早期乳腺癌患者。该批准是基于 OlympiA III 期试验的结果，该试验在 2021 年美国临床肿瘤学会年会上公布并发表在《新英格兰医学杂志》上。新数据显示，Lynparza在早期乳腺癌中显示了总体生存获益。

百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）的Opdivo (nivolumab) 360 mg(静脉注射用)获批与铂类双重化疗每三周联合治疗三个周期，用于新辅助治疗中可切除(肿瘤≥4 cm或淋巴结阳性)的成年非小细胞肺癌(NSCLC)患者。不管PD-L1状态如何，Opdivo加化疗均被批准。

该批准是基于CheckMate -816试验，这是可切除NSCLC手术前使用的基于免疫疗法的组合的第一个阳性3期试验。研究比较了Opdivo联合铂类双重化疗(n=179)和单纯铂类双重化疗(n=179)。研究结果显示，与单独使用铂类双重化疗相比，Opdivo铂类双重化疗显著改善了无事件生存期和病理完全缓解。

此外，该公司的Opdualag(nivolumab和relatlimab-rmbw)也获得批准，用于治疗12岁或以上患有不可切除或转移性黑色素瘤的成人和儿童患者。这是一种新型、以单一静脉输注方式给药、首创的固定剂量nivolumab和relatlimab组合。该批准基于2/3期RELATIVITY-047试验，该试验比较了Opdualag (n=355)和nivolumab单独治疗(n=359)。研究结果分析显示，与既定的护理标准 nivolumab 单药治疗相比，Opdualag 的中位无进展生存期增加了一倍以上。

诺华制药的Pluvicto (Lu 177 vipivotide tetraxetan，前称为177Lu-PSMA-617)获批，用于治疗已扩散至身体其他部位(转移性)的晚期前列腺特异性膜抗原阳性、转移性去势抵抗性前列腺癌(PSMA阳性mCRPC)的成人患者。这些患者已经接受了其他抗癌治疗(雄激素受体途径抑制和紫杉类化疗)。该批准是基于关键的 III 期 VISION 试验，在该试验中，接受 Pluvicto 加标准治疗的 PSMA 阳性 mCRPC 患者的死亡风险在统计学上显着降低；达到了总生存期和影像学无进展生存期的替代主要终点。同时，还伴随获批了PSMA-PET检测试剂盒Locametz。

以上就是三月份FDA的新药获批动态，旨在帮助了解医药动态及相关健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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