软组织肉瘤治疗困局如何解？新疗法前景可期

　　软组织肉瘤是最常见的肉瘤，每年全球新发病例约13万例。该肿瘤早期症状不明显，但恶性程度很高，是隐匿型“杀手”。

　　软组织肉瘤可在脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管或皮肤深层组织等软组织中发生，占成人恶性肿瘤的1%。

　　但在儿童中占比高达10%左右，是儿童中常见的实体肿瘤之一。

　　软组织肉瘤种类很复杂，有50~100种亚型，较为常见的包括横纹肌肉瘤、滑膜肉瘤、尤文肉瘤、脂肪肉瘤、纤维肉瘤等，它们可出现在身体的任何地方，最常见的部位是四肢，其次是胸部和腹部，然后是头颈部。

　　目前，对于软组织肉瘤，临床上主要疗法是手术或放/化疗，治疗选择十分有限。而且，其复发转移风险较高，这类患者目前的主要治疗方案是化疗，但疗效普遍不佳，亟需更好的疗法。

　　近日，美国FDA授予Veyonda孤儿药称号，作为软组织肉瘤患者的潜在治疗选择。

　　Veyonda的活性成分是Idronoxil，它是一种具有肿瘤毒性和免疫肿瘤学双重作用的分子，具有独特的抗炎特性。该药已被证明能够直接杀死癌细胞，并与人体免疫系统一起消灭肿瘤。

　　Idronoxil可以阻断炎症细胞因子的产生，而这些细胞因子可以引起极端的炎症反应和脓毒性休克的发生。

　　目前Veyonda与免疫疗法、化疗和放疗联用治疗多种癌症的临床试验，正在进行中。

　　一项正在进行的1期临床试验(CEP-2)，旨在研究Veyonda联合阿霉素作为转移性软组织肉瘤患者的一线治疗方案的可行性。

　　预计约有30名患者将被招募到这项开放标签、剂量递增和扩大的治疗方案中。

　　此前已有证据表明，Veyonda可能会改善肉瘤患者化疗后总体不良反应。

　　该试验是在多中心1期CEP-1试验的基础上进行的，基于Veyonda联合化疗所取得的积极结果。

　　好医友指出：目前软组织肉瘤治疗可选择的针对性用药并不多，Veyonda为这种难治性肿瘤的患者带来新的希望。

　　期待这款疗法进一步的临床数据早日出炉，并尽快应用于临床，造福更多软组织肉瘤患者。

　　参考来源：

　　https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-veyonda-for-soft-tissue-sarcoma

　　haoeyou.com/zhongliu_aizheng/ruanzuzhirou/20220406/7101.html

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