预防遗传性血管性水肿急性发作！日本批准新药TAKHZYRO

导读：遗传性血管性水肿是一种遗传性疾病，通常情况下，HAE患者的血液中缺少一种称为C1抑制剂的重要蛋白质，或者这种蛋白没有按照应有的方式发挥作用。这会导致另一种蛋白质激肽释放酶过度活跃。这种激肽释放酶活性的增加导致过多的缓激肽，即导致遗传性血管性水肿发作的物质。TAKHZYRO是一种全人源单克隆抗体，可特异性结合并降低血浆激肽释放酶。

据武田3月28日的新闻稿宣布，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)的急性发作新药TAKHZYRO(lanadelumab) 皮下注射 300mg 注射器已获得厚生劳动省 (MHLW)批准。

该批准主要基于全球3期HELP(遗传性血管性水肿长期预防)研究和3期HELP研究开放标签延展(OLE)的结果，以及评估TAKHZYRO在日本患者中的疗效和安全性的3期研究的结果。总之，这些研究已经证明了TAKHZYRO作为HAE发作预防性治疗的有效性和安全性。

在随机、双盲、安慰剂对照的HELP研究中，包括125例遗传性血管性水肿患者，与安慰剂相比，每两周服用300 mg时，lanadelumab每月遗传性血管性水肿发作的平均次数减少87%，每四周服用300 mg时，每月HAE发作的平均次数减少73%(校正P<0.001)。

一项预先指定的探索性分析显示，在整个26周的研究中(第0-182天)，每两周服用一次lanadelumab 300 mg的患者中有44% (n=12/27)的患者没有发作，而服用安慰剂的患者中只有2% (n=1/41)的患者没有发作。

事后敏感性分析显示，每两周接受一次lanadelumab 300 mg的患者中有77% (n=20/26)在稳态(第70-182天)期间无发作，而安慰剂组患者中只有3%(n = 1/37)。

在整个治疗期间，接受lanadelumab治疗的患者(n=84)中最常报告的治疗中出现的不良事件(不包括遗传性血管性水肿发作)为注射部位疼痛(42.9%)、病毒性上呼吸道感染(23.8%)、头痛(20.2%)、注射部位红斑(9.5%)、注射部位瘀伤(7.1%)和头晕(6.0%)。

大多数治疗中出现的不良事件(98.5%)为轻度至中度。HELP和HELP OLE研究是迄今为止在遗传性血管性水肿中进行的最大的随机对照临床预防研究。

在另一项3期研究中，41.7%的患者在每2周皮下注射一次该药物后的疗效评估期(26周)内未发生发作。

2018年，美国和欧盟首次批准TAKHZYRO用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿发作，目前已在50多个国家获得批准。TAKHZYRO用于自行给药或由经过医疗保健专业人员培训的护理人员给药。TAKHZYRO得到了一个稳健的临床开发计划的支持，该计划包括HAE中最大的预防研究之一，具有最长的有效治疗持续时间，且全球范围内正在进行其他的监管提交。

参考来源：Takeda’s TAKHZYRO® (lanadelumab) Approved in Japan for Prophylaxis Against Acute Attacks of Hereditary Angioedema (HAE). Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK). Global News Releases. OSAKA, Japan, and CAMBRIDGE, Massachusetts, March 28, 2022.

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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