国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院寿建忠教授团队在新模式下探索晚期罕见类型肾癌潜在治疗药物

国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院泌尿外科寿建忠教授团队一直深耕于肾癌的诊治与研究。近期，该团队关于晚期PRCC-TFE3融合易位性肾癌的初步研究成果发表在学术期刊Clinical & Translational Oncology。TFE3基因融合相关性肾癌是一种罕见成年型肾癌，属于MiT家族易位性肾癌的一员，具有多种基因融合类型，PRCC-TFE3融合是常见类型之一。此类肾癌的晚期患者预后差且缺乏有效的治疗药物。该研究在体外成功建立了晚期患者来源的PRCC-TFE3融合易位性肾癌类器官模型，并通过组织病理学、荧光原位杂交、RNA测序等方法对类器官模型进行充分鉴定，随后在该类器官模型上开展了1816种药物的高通量药物筛选，以在更广泛的范围内寻找潜在有效的治疗药物。研究发现，克唑替尼或许可通过调节自噬相关基因的改变引起PRCC-TFE3融合易位性肾癌类器官的凋亡增加及细胞周期阻滞，为该药物应用于PRCC-TFE3融合易位性肾癌的临床治疗提供了初步科学依据。

本研究为首例利用PRCC-TFE3融合易位性肾癌类器官模型开展药物高通量表型筛选发现的探索性研究，为该类疾病的临床治疗提供了崭新的转化医学模式，同时为更多缺乏疾病模型的罕见肿瘤提供了药物发现的新思路。因此，该研究也受到了泌尿外科学术界的广泛关注，该研究成果也应邀在2022年的欧洲泌尿外科年会（EAU）中做大会汇报。

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