尼曼匹克病新药Xenpozyme在日本获得批准

酸性鞘磷脂酶缺乏（ASMD）历史上被称为 A、A/B 和 B 型尼曼匹克（Niemann-Pick）病，是一种基于基因的、进行性的、可能危及生命的疾病。ASMD代表一系列疾病，有两种类型可能代表连续体的相对两端，称为 ASMD A 型和 ASMD B 型。ASMD A/B 型是一种中间形式，包括不同程度的中枢神经系统受累。此前，世界上任何地方都没有获得批准的酸性鞘磷脂酶缺乏疗法。

据赛诺菲3月28日新闻稿宣布，Xenpozyme (olipudase alfa)在日本的SAKIGAKE(或“pioneer”)监管快车通道下获批，用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)非中枢神经系统(非CNS)表现的成人和儿童患者。这意味着Xenpozyme成为全球首个酸性鞘磷脂酶缺乏症疗法。

细胞中鞘磷脂的积累会对肺、脾脏和肝脏以及其他器官造成伤害，可能导致过早死亡。Xenpozyme是一种重组人酸性鞘磷脂酶，开发用于替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶 (ASM)，这是一种允许分解脂质鞘磷脂的酶。

Xenpozyme在日本的批准是基于ASCEND和ASCEND-Peds临床试验的积极结果，表明Xenpozyme改善了肺功能(通过肺的一氧化碳弥散量或DLco测量)并减少了脾和肝的体积，在成人和儿童ASMD患者中具有良好的耐受性安全性。这些数据是在美国人类遗传学协会(ASHG) 2020年虚拟会议上公布的。

Xenpozyme已在儿童和成人中进行了评估，以治疗ASMD A/B型和ASMD B型的非中枢神经系统表现。但Xenpozyme尚未在ASMD A型患者中进行研究。

在日本以外，olipudase alfa正在接受全球监管机构的评估。美国食品药品监督管理局(FDA)接受了olipudase的生物制品许可证申请(BLA)进行优先审查，预计将于2022年第3季度初作出决定。欧洲药品管理局(EMA)已授予olipudase alfa优先药品(PRIME)称号，预计将于2022年下半年做出决定。

参考来源：Press Release: Xenpozyme (olipudase alfa) approved in Japan, first and only approved therapy indicated to treat acid sphingomyelinase deficiency. Sanofi；Paris, March 28, 2022.

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。