正大天晴重组人凝血因子：启动三期临床！超20亿血友病创新药

据药融云数据库监测，近日，正大天晴公示了其注射用重组人凝血因子Ⅶa的最新临床（登记号：CTR20220560），为该药物在伴有抑制物血友病患者中的多中心、单臂、开放评估有效性和安全性的Ⅲ期临床研究。目前，该品种在国内仅有诺和诺德获批生产。在研本土企业中，正大天晴进展最快。除此之外，正大天晴还于今年2月7日，递交了注射用重组人凝血因子Ⅷ的上市申请。

截图来源：药融云中国临床试验数据库

血友病是一种因身体缺少凝血因子导致健康人异常出血的遗传性疾病，血友病患者又被称为“玻璃人”，一旦发病，因为凝血功能缺陷，哪怕一点点小伤口都可能致命。其发病率大约在万分之一，国家卫生健康委员会等5部门在2018年5月11日联合制定了《第一批罕见病目录》，血友病被收录其中。

尽管如此，血友病并不是无药可医的绝症：凝血因子替代疗法是目前市场上血友病疗法的主流，通过外源性地补充人源性或重给凝血因子，能够减少出血或在出血时候止血。据药融云统计，2021年前三季度，国内凝血因子院内销售额已达22亿，同比增长60%，其中，凝血八因子为主力产品，市场占有率近9成。

凝血因子院内销售情况

截图来源：药融云全国医院销售数据库

目前国内获批的凝血八因子，主要有以下几类：

第一代血源凝血因子Ⅷ：主要生产企业有上海莱士、华兰生物、绿十字、山东泰邦、南岳生物等；

重组人凝血因子Ⅷ（二代）：主要来自百特、拜耳和辉瑞等；

第三代重组人凝血因子Ⅷ：国内诺和诺德的诺易、神州细胞的安佳因获批生产销售

除此之外，还有多种凝血因子在中国获批上市。2015年，辉瑞的注射用重组人凝血因子IX（商品名：贝赋）获批在中国上市，用于乙型血友病治疗；2020年7月，泰邦生物人凝血因子Ⅸ上市申请获得国家药监局批准，治疗乙型血友病，并被纳入《2021年国家医保药品目录》；2021年4月，赛诺菲注射用艾诺凝血素α获国家药监局批准，这是全球首个人重组凝血因子IX Fc融合蛋白（简称rFIXFc），也是国内首个长效重组凝血九因子新药。

而此次正大天晴在研的注射用重组人凝血因子Ⅶa，国内目前仅有诺和诺德公司的四个品规获批上市，尚无国内产品获批，国际市场方面，除了诺和诺德之外，还有法国的LFB SA的注射用重组人凝血因子VII.a的两个品规获批上市。

据药融云查询，目前仅正大天晴、天坛生物所属成都蓉生药业在研并公示了注射用重组人凝血因子Ⅶa的临床试验，其中，成都蓉生药业在I期试验阶段；正大天晴进入III期，有望成为首个国产注射用重组人凝血因子Ⅶa产品。

截图来源：药融云中国临床试验数据库

正大天晴还于今年2月7日，再次递交了注射用重组人凝血因子Ⅷ的上市申请并获受理，另外Octapharma AB联合四川兴科蓉药业也已进行该品种的进口申请（3.1类），江苏晟斯生物递交了注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白的上市申请。

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