创新药研发：我们为什么需要关注儿童用药？

       当前儿童用药越发引起社会各界的关注，两会期间不少委员为“儿童安全用药”建言。儿童用药问题是党和国家高度重视的民生问题，儿童健康关系到国家的未来，但儿童药品短缺严重影响我国儿童的健康发展。在Insight数据库查询，截至2022年3月18日，我国上市批准产品（化药、中药和生物制剂等）的批准文号数为228121个（按成分统计为8299个），其中儿科专用药物（按儿童、儿科、小儿等统计）批准文号总数为3061个（成分194个），占比仅为1.34%，而据国家统计局数据我国有2.77亿儿童人口，儿童用药市场规模并不小。在创新药研发如火如荼下，我们需要关注儿童用药。

01 儿童用药的研发难点

       儿童用药并不是成人缩小版，缺乏儿童用药，不仅临床医生为难，家庭安全用药更难，通常是靠“掰”“猜”“减半”。一直以来，我国儿童用药呈现“四少三高”特点：儿童专用药品少、适用的剂型少、适用规格少、生产厂家少，用药风险高、不良反应高、资源浪费高。

       儿童药的研发也存在一些特殊的掣肘因素：儿童药研发耗时长，临床研究风险高，处方工艺相对复杂，对原料辅料选择及质量控制要求高等研发难点，以及临床试验面临受试者招募困难、具有开展儿科上市前临床试验的医疗机构少[1]。

02 国家政策鼓励与大力支持

       近年来，国家药监局采取系列措施支持儿童用药研发（相关政策附在文末）。儿童用药研发被国家药监局纳入“我为群众办实事”的实践活动和“药品监管惠企利民十大项目”之一。国家药监局药审中心去年开通了“儿童用药专栏”，将儿童用药相关政策法规、指导原则、培训资料等予以集中公开，同时今年还开办了“儿童用药相关指导原则宣讲会”。除此之外，药审中心还开通了儿童用药审评的绿色通道。

       据国家药监局药审中心介绍，2021年度共完成了64件儿童专用药及增补儿童适应症的技术审评任务，包括优先审评24件；累计发布12个儿童用药指导原则。下一步药审中心将针对全球尚未批准儿童应用，但境内外指南已明确推荐儿童应用的药品，进行回顾性研究或探索真实世界数据支持儿童用药研发的模式。通过遴选品种开展试点，提供儿童应用证据，支持说明书适应症扩展，解决临床经验性给药的问题，消除广大家庭的儿童用药安全隐患。

       破解儿童用药难题需要国家监管部门、临床机构和药品生产等企业的通力合作。在政策支持下，近年来创新药企对儿童用药项目的热情随之高涨，不少药企加快了对儿童用药的布局，临床CRO也加快发挥儿童用药临床试验优势。

参考资料：

[1]李丰杉,余勤.儿童用药研发及儿科临床试验的国际发展和国内现状[J].中国新药杂志,2020,29(17):1933-1938.

打赏