博雅辑因与波士顿儿童医院就通过提升胎儿血红蛋白水平治疗血红蛋白病的方法及组合物达成全球许可协议

       2022年3月16日，博雅辑因宣布与波士顿儿童医院达成全球非独占许可协议，以应用波士顿儿童医院拥有自主知识产权的，通过在基因组层面 阻断 BCL11A 表达提升胎儿血红蛋白水平，以治疗血红蛋白病的方法和组合物。博雅辑因是一家专注于基因编辑技术转化、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。

       科学证据表明，提升胎儿血红蛋白水平以代偿由基因突变导致的成人血红蛋白生成和功能问题，是治疗血红蛋白病的方法之一。人类在出生后胎儿血红蛋白的表达会自然关闭，在红系分化过程中可以通过阻断BCL11A基因表达重启该关闭机制。

     “对于患有遗传性持续性胎儿血红蛋白增多症 （HPFH） 的β地中海贫血病患者而言，自然发生的遗传变异使得他们拥有高胎儿血红蛋白表达，并能够显著减轻贫血症状，这提示了上述治疗方法的潜力，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“此次许可协议的达成，是我们开发针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法研究产品ET-01的重要战略组成部分，也是我们加速将前沿技术转化为创新疗法，以满足患者未被满足的治疗需求的重要一步。”   双方未披露此次协议的具体条款。

       自2015年成立以来，博雅辑因建立了日益完善的全方位产业化能力，并基于四大基因编辑治疗平台不断拓展产品管线。2021年1月，博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞研究产品ET-01的临床试验申请获国家药监局批准，该产品的多中心I期临床试验正在开展。ET-01即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液。