111个项目通过备案，间充质干细胞撑起我国临床研究半边天

干细胞是机体的起源细胞，也是形成人体各种组织器官的始祖细胞。而间充质干细胞属于中胚层的一类多能干细胞，具有强大的增殖能力和多向分化潜能，是干细胞的一个重要研究分支。根据Clinical Trials的登记，目前全球间充质干细胞临床研究数量已近1万项。

间充质干细胞的科研优势

一、具有强大的增殖能力和多向分化潜能，在适宜的体内或体外环境下具有分化为肌细胞、肝细胞、成骨细胞、脂肪细胞、软骨细胞、基质细胞等多种细胞的能力。

二、具有免疫调节功能，通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制T细胞的增殖及其免疫反应 ，从而发挥免疫重建的功能。

三、具有来源方便，易于分离、培养、扩增和纯化，多次传代扩增后仍具有干细胞特性，不存在免疫排斥的特性。

四、面目模糊，表面抗原不明显，异体移植排异较轻，配型要求不严格。  

临床研究涉及上百种疾病

从治疗的疾病种类来看，间充质干细胞的临床研究涉及上百种疾病。将这些疾病按照器官系统分类，可以发现神经系统、心血管和骨科疾病是三类主要的研究领域，占比都在15%以上，总和超过一半。此外，银屑病、狼疮性肾炎、急性心肌梗死、骨关节炎、乙型肝炎相关肝硬化失代偿期和代偿期、糖尿病等。是间充质干细胞重要的临床研究方向。

临床应用价值已初步显现

通过分析Clinical Trials的数据可以看到，间充质干细胞主要被应用于呼吸系统疾病、内分泌系统疾病、神经系统疾病、运动系统疾病、免疫系统疾病、生殖系统疾病、循环系统疾病以及消化系统疾病等。

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据了解，目前国际上已经有20余款干细胞药物获批上市，其中绝大多数属于间充质干细胞，适应症包括移植物抗宿主病、克罗恩病、急性心肌梗死、肌萎缩、严重下肢缺血、阿尔茨海默氏症等。

“在此次新冠疫情期间，胎盘/脐带等围产组织来源间充质干细胞多被应用于新冠临床治疗试验。” 研究报道，去年6月，一项来自土耳其的临床试验结果发现，在210名危重症新冠患者中，间充质干细胞治疗成功挽救了138人的生命。

干细胞技术成功挽救138名ICU治疗无效的新冠重症患者！

此外，间充质干细胞还提高了新冠肺炎患者的存活率。2021年6月《干细胞转化医学》发表的一项双盲、多中心、随机对照临床试验显示，接受脐带间充质干细胞治疗的试验组的存活率是对照组的2.5倍，在合并疾病的患者中，脐带间充质干细胞治疗使存活率比对照组提高了4.5倍。

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我国临床研究项目分析  

在临床研究方面，检索到全球有5506项干细胞相关临床试验，其中我国有482项。全球已批准上市的干细胞产品有18个，以间充质干细胞为主，国内干细胞产品尚处于临床试验阶段。

目前，按照国家 《干细胞临床研究管理办法（试行）》的规定，完成备案的干细胞临床研究项目共111项，国内已批准成立的干细胞临床研究备案机构140家。涉及的干细胞种类有间充质干细胞、神经干细胞、宫血干细胞等。

其中，间充质干细胞相关项目约占所有干细胞项目的2/3，来源为自体骨髓、脐带、胎盘、脂肪、牙髓等，其中脐带来源间充质干细胞占所有干细胞临床研究项目的45.2%。

开展干细胞临床研究项目数量最多的3家医院分别为中南大学湘雅医院（5项）、上海交通大学医学院附属仁济医院 （4项）和南京大学医学院附属鼓楼医院（4项）， 均以脐带来源间充质干细胞为研究对象。

干细胞产品商业化进展情况分析

随着干细胞基础及临床研究的不断深入开展，全球范围内已经批准了18个干细胞产品，这些产品以间充质干细胞为主，涉及的适应证包括膝关节软骨损伤修复、心肌梗死、骨或瘢痕修复、GVHD、阿尔茨海默病等。

其中韩国和欧洲各批准了5个，美国、日本、澳大利亚各批准了2个，印度批准1个，加拿大和新西兰批准了1个，中国尚未有干细胞产品被批准上市。

干细胞新药必须经过临床试验后才可审批上市，获得国家药品监督管理局的临床批件意味着干细胞新药迈出了成功上市的第一步。

截至2022年2月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）共受理了26项干细胞新药临床试验申请，目前尚有3项在审（含1项补充申请），有8项干细胞产品的新药临床试验申请获得了批准，注册类别均为生物制品（表2）。

其中，4项选用脐带来源间充质干细胞，分别用于治疗难治性aGVHD、激素耐药的aGVHD、膝骨关节炎、类风湿关节炎；

2项选用脂肪间充质祖细胞，均为西比曼生物科技（上海）有限公司和无锡赛比曼生物科技有限公司申报，用于治疗膝骨关节炎；

1项骨髓间充质干细胞用于治疗缺血性脑卒中，此项目为CDE批准的第1项使用进口干细胞进行的临床试验；

1项胎盘间充质干细胞用于治疗糖尿病足溃疡。

总结 近年来，国家层面出台了多项支持干细胞技术研发、临床研究和应用的政策措施，干细胞发展迎来了蓬勃发展的春天。今年2022年细胞治疗更是频繁登入全国及各地两会！成为“再生医学”发展的重要方向！

无论是全球已上市的干细胞产品，还是在我国获批开展新药临床试验的干细胞产品，均以间充质干细胞居多，在国内尤以脐带来源间充质干细胞为主。  

目前，间充质干细胞新药研究已成为干细胞领域的新热潮，引领干细胞行业发展。

参考资料：李梦诗王越,徐莎,等. 干细胞基础研究和临床研究的现状分析[J]. 第二军医大学学报,2021,42(8):949-956. DOI:10.16781/j.0258-879x.2021.08.0949.

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