EMPAVELI治疗地理萎缩18个月数据：持续减少病变增长

地理萎缩是一种晚期年龄相关性黄斑变性，由补体过度激活驱动不可逆的病变增长，破坏视网膜细胞所致。由于其中心位置，C3是唯一能够靶向控制补体级联的目标。补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。目前尚无经批准的地理萎缩治疗方法。Pegcetacoplan是一种研究性靶向C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活。

3月16日，Apellis制药公司公布的来自DERBY和OAKS期研究的长期数据显示，玻璃体内EMPAVELI（pegcetacoplan）持续减少了地理萎缩(GA)病变的增长，并且在第18个月证明了治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地理萎缩的良好安全性。这些数据将包含在新药申请(NDA)中，该公司计划在2022年第二季度向美国食品药品监督管理局(FDA)提交该申请。

DERBY(N=621)和OAKS(N=637)是3期、多中心、随机、双盲、假对照研究，评估玻璃体内pegcetacoplan与假注射剂的疗效和安全性。两项研究的主要终点是12个月时通过眼底自体荧光测量的地理萎缩病变总面积相对于基线的变化。这些试验还包括一个扩展阶段，患者将继续接受长达24个月的盲法治疗。

DERBY研究的长期分析结果显示，两个月(13%；P =0.0254)和每隔一个月(12%；P =0.0332)在第18个月，与混合假注射剂相比，pegcetacoplan治疗持续降低地理萎缩病变增长。此外，与第0至6个月相比，每月(减少17%)和每隔一个月(减少16%)治疗在第6至12个月观察到显著改善。治疗效果持续至第18个月。

OAKS研究中报告了类似的结果，显示两者每月(22%；P<0.0001)和每隔一个月(16%；P=0.0018)，与混合假手术相比，在第18个月时使用pegcetacoplan的治疗继续降低地理萎缩病变增长。

Pegcetacoplan继续表现出与长期玻璃体内注射暴露一致的良好安全性特征。每次注射的感染性眼内炎和眼内炎症发生率分别为0.044%和0.23%。

“看到这些与pegcetacoplan相关的积极数据令人兴奋，这些数据显示出持续和潜在的改善效果。”DERBY研究的主要研究员Jeffrey S. Heier医学博士说“这些18个月的结果提供了进一步的证据，表明pegcetacoplan有效地减缓了疾病进展，并有可能更长时间地保持视力。”

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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