生物技术新风向：干细胞疗法助力耳聋患者提高听力

近年来，有多项科学研究表明，干细胞或能给耳聋患者的治疗提供新选择。

中国残联数据显示我国约有3000万重度耳聋患者，听力障碍严重影响人们的社会交往和生活质量。听力损失患者主要通过助听装置、言语治疗、听觉康复等方式治疗。但是这些治疗手段不能逆转耳聋患者的听力损失，此外，目前还面临着助听装置供不应求，后续维修养护困难等问题。而干细胞技术的发展为耳聋治疗难题带来了新解。

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01 人类胚胎干细胞可恢复动物听力

一项发表在《自然》上的研究称，人类胚胎干细胞可恢复耳聋动物听力[1]。研究人员用人类胚胎干细胞培育出听觉神经细胞，然后移植到有听力障碍的沙鼠体内。移植的细胞能够发育成神经，进而从耳向脑传输听觉信息。经过10周的生长，移植细胞终于让耳聋的沙鼠又一次听到了声音。测试显示，这些沙鼠不仅恢复了听力，甚至能够听见比较微弱的声音。这是动物实验首次证明干细胞疗法能够恢复听力。

 源自人类干细胞的听觉神经元（黄色），重新填充聋沙鼠的耳蜗

图片来源：Marcelo Rivolta/英国谢菲尔德大学

02 脐带血治疗儿童获得性感音神经性耳聋

CBR（美国Cord Blood Registry脐带血库）公布了采用自体脐带血治疗儿童获得性感音神经性耳聋（SNHL）的临床研究积极结果[2]。

该研究在11例6个月至6岁获得性SNHL儿童患者中开展，评估了静脉输注自体脐带血的安全性和初步疗效。研究结果显示，输注自体脐带血安全、可行且耐受性良好，45%的患者在输注后听觉脑干反应表现出显著改善（p＜0.05）。

03 iPSC可恢复听力

iPSC是一类特殊的细胞，它来源于体细胞，通过基因重组激活干性相关通路，获得自我更新和多向分化能力。多项研究表明，毛细胞、支持细胞及听神经均可通过iPSC诱导分化。

Oshima等[3]通过转染OSKM四因子，诱导出iPSC并转化为听毛细胞，使听力受损小鼠恢复部分听力；Tang等[4]通过基因编辑技术，将基因缺陷细胞诱导为iPSC，进而分化为听毛细胞，避免了致瘤风险；Lee等[5]过骨髓干细胞移植治疗听力受损患者，后者恢复听力且未发生不良反应。

上述研究结果提示以iPSC为主导的细胞移植疗法可能成为未来治疗听力损伤的一种选择。

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l 总结

随着干细胞治疗研究的进一步开展，相信未来会有更多听力障碍患者重获听力，患者数量将越来越少。

【参考文献】

[1] Chen W, Jongkamonwiwat N, Abbas L, et al. Restoration of auditory evoked responses by human ES-cell-derived otic progenitors[J]. Nature, 2012, 490(7419): 278-282.

[2] Baumgartner L S ,  Moore E ,  Shook D , et al. Safety of Autologous Umbilical Cord Blood Therapy for Acquired Sensorineural Hearing Loss in Children[J]. Journal of Audiology & Otology, 2018, 22(4).

[3] Kazuo, Oshima, and, et al. Mechanosensitive Hair Cell-like Cells from Embryonic and Induced Pluripotent Stem Cells[J]. Cell, 2010, 141(4):704-716.

[4] Tang Z H ,  Chen J R ,  Zheng J , et al. Genetic Correction of Induced Pluripotent Stem Cells From a Deaf Patient With MYO7A Mutation Results in Morphologic and Functional Recovery of the Derived Hair Cell-Like Cells[J]. Stem Cells Translational Medicine, 2016, 5(5):561.

[5] Lee H S ,  Woo J , Kim, et al. clinical safety and efficacy of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cell transplantation in sensorineural hearing loss patients address for correspondence[J].  2018.