FDA批准传奇生物BCMA CAR-T：国产创新药扬帆出海正

▎Armstrong

2022年2月28日，FDA正式批准传奇生物/强生的BCMA CAR-T疗法Ciltacabtagene autoleucel上市，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤，作为第2款BCMA CAR-T，Carvykti的定价为46.5万美元。百时美施贵宝的BCMA CAR-T定价为41.95万美元。

受此消息影响，传奇生物股价盘后大涨12%，市值达到68亿美元。

Ciltacabtagene autoleucel由传奇生物研发，2018年，传奇生物与强生达成合作协议共同开发，中国权益两家按70:30分成，海外权益按50:50分成。强生支付3.5亿美元预付款。截至目前，强生已经支付3亿美元里程碑金额，潜在里程碑金额仍有10亿美元左右。

Ciltacabtagene autoleucel采取了独特的二价纳米抗体设计，临床表现优异，平均12.4个月随访期，总缓解率ORR高达97%，sCR高达67%，12个月无进展生存率为77%，12个月总生存率为89%。

随访2年治疗获益进一步增加，ORR高达97.9%，sCR高达82.5%。

安全性方面，Ciltacabtagene autoleucel耐受性较好，3/4级CRS和神经毒性的发生率较低。

CARTITUDE-1继续进行中，入组美国患者和日本患者。Ciltacabtagene autoleucel还有其他多项临床研究在进行中。

总结

信达生物、传奇生物、百济神州、君实生物、天境生物、和黄医药等作为国产创新药出海的先驱，其探索都值得尊敬，不必以成败论英雄。具体到每一个产品的审批过程，都可能因时而异因事而异。

信达生物的PD-1抗体，代表的是一批Fast Follow产品以中国临床数据申报美国上市，且面临美国已有多个同类产品获批上市，而FDA收紧审批提出了更高的要求，专家委员会以14:1的投票结果要求补充临床试验。

与此同时，差异化分子设计和适应症选择的国产创新药，则可能率先在美国获批上市。临床差异化如君实生物PD-1抗体治疗一线鼻咽癌，并采用国际多中心临床，还获得了FDA的突破疗法认证，大概率也会获批。差异化分子设计如传奇生物二价纳米抗体的BCMA CAR-T获得优秀的临床数据，并处于第一梯队，与强生合作最终在美国先于国内获批；天境生物CD47抗体则通过反向筛选解决了血液毒性问题，达到了更好的临床安全性，在吉利德三期临床因SUSAR暂停新患者入组的情况下，天境生物CD47抗体可能后来居上，与艾伯维一同将其推到欧美市场。

不论是Fast Follow质量与速度的稳步提升，还是差异化分子设计和临床探索的普遍化，国产创新药的竞争力正在快速增强，满足欧美标准的同时也为全球患者临床获益贡献了中国创新力量。

国产创新药，扬帆出海，正在此时。

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