传奇生物CAR-T出海成功，为中国首获FDA批准细胞治疗产品

3月1日，金斯瑞生物科技发布公告称，公司非全资附属公司传奇生物科技股份有限公司(简称：传奇生物)产品CARVYKTITM(西达基奥仑赛)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。CARVYKTITM用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往接受过至少四线治疗，包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38单抗。

CARVYKTITM是一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，含有两个靶向B细胞成熟抗原 (BCMA)的单域抗体。其作为一次性输注给药，推荐剂量范围为0.5×106 到1.0×106 CAR阳性活性T细胞/公斤体重。在关键性CARTITUDE-1研究中，复发或难治性多发性骨髓瘤患者出现深度和持久缓解，客观缓解率(ORR)高达98%(95%置信区间[CI]：92.7–99.7)，其中78%的患者达到了严格意义的完全缓解(sCR，95% CI：68.8-86.1)。在中位18个月随访中，中位缓解持续时间(DOR)为21.8个月(95%CI，21.8 -无法估计)。

CARVYKTITM仅可通过风险评估和缓解策略(REMS)的受限给药计划(CARVYKTITM REMS) 提供。CARVYKTITM的安全性信息中包含关于细胞因数释放综合征(CRS)、免疫效应细胞相关的神经毒性综合征(ICANS)、帕金森和吉兰-巴雷综合症、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征(HLM/MAS)以及长期和/或复发性血细胞减少症的黑框警告。警告与注意事项包括长期和复发性血细胞减少症、感染、低丙种球蛋白血症、超敏反应、继发性恶性肿瘤以及对可能损害驾驶或操作机械的能力。最常见的不良反应 (≥20%)包括发热、CRS、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨胳痛、疲劳、不明病原体感染、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲下降、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血功能障碍、便秘和呕吐。

此次获得FDA批准，意味着CARVYKTITM正式成为中国首个进入美国市场的细胞治疗产品。

参考来源：金斯瑞生物公告