中科西部干细胞研究院：干细胞技术在神经退行疾病方面的研究进展

神经退行性疾病是由神经元和/或其髓鞘的损失引起的，随着时间的推移会恶化并变得功能失调。

四种常见的神经退行性疾病包括：帕金森病、老年性痴呆、肌萎缩性侧索硬化症、亨廷顿氏病。由于神经细胞再生不足，对人体的损害是不可逆的。

传统的治疗方法也往往无法达到预期的效果。随着干细胞技术的不断发展，人们开始通过干细胞移植治疗相关疾病。

神经干细胞存在于人体神经系统中，具有自我更新、主动增殖和分化、迁移至脑内病灶、分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞的能力。近年来，神经干细胞疗法已成为治疗各种疾病的新策略，其目的是替代、修复或增强受损细胞或器官的生物学功能，是治疗神经退行性疾病的理想方法。

神经干细胞治疗神经退行性疾病主要机制

直接细胞移植替代疗法作为细胞移植的来源，通过体外移植神经干细胞或在体内激活神经干细胞，神经干细胞可分化为神经元和神经胶质细胞，并与现有的神经干细胞整合细胞。细胞结构。

作为基因载体，移植携带治疗作用的报告基因，实现细胞替代和基因治疗的双重作用。

通过生长因子和细胞因子的研究，诱导神经干细胞分化进行神经自我修复。

临床研究与应用

神经干细胞移植与帕金森病：帕金森病（PD）是一种缓慢发展的神经退行性疾病，中脑黑质中的多巴胺能神经元选择性退化，纹状体中的多巴胺含量降低。患者出现震颤、肌肉强直、运动迟缓和姿势改变等症状。

陆鸣和他的医疗团队通过自体NSC移植治疗了36名PD患者，并随访了12个月。总有效率为81.48%，其中显着改善37.04%，有效改善44.44%，无效率为18.52%。

李强和他的医疗团队从6~12周流产胎儿中提取胚胎组织，分离培养，记录了13例PD患者治疗后1H、3天、7天、30天，疗程4~13年.然后鞘内注射干细胞。 60天和60天后UPDRS分别下降了8.1%-49.3%。时间越长，效果越明显。据说这种疗法的长期效果是显着的。

经比较，外源性NSC移植的治疗效果明显优于自体NSC移植。通过上述相关团队的不同医疗手段，经过神经干细胞移植后，帕金森病患者的临床症状得到了很大改善，生活质量得到了显着改善。

神经干细胞移植与阿尔兹海默症：阿默氏病（AD），俗称阿尔茨海默病，表现为记忆力减退、进行性认知衰退和神经损伤。

该病的治疗尚处于动物实验阶段，2016年，Kim等人的研究。表明移植的时刻对治疗效果有重要影响。

他们将神经干细胞分别移植到13 周和15 周的AD 模型小鼠体内，并在2 个月后检测到它们的学习和记忆能力、-淀粉样蛋白沉积和过量的tau 蛋白。 13周模型小鼠的磷酸化状态明显改善，但对照组与15周组无明显差异。这表明移植时机对疗效有影响，移植越早，疗效越明显。

神经干细胞移植与肌萎缩侧索硬化症：脊髓肌萎缩性硬化症(ALS)，也称为ALS，是一种致命的神经退行性疾病。损伤涉及大脑和脊髓中的上行和下行运动神经元，导致肌肉无力、萎缩和迟发性神经退行性疾病，如言语、吞咽和呼吸功能障碍。

大量研究也证实神经干细胞在治疗ALS方面具有潜在的治疗作用。

美国正在进行的一项临床试验将神经干细胞注射到12 名ALS 患者的脊柱中，临床评估表明，注射后第6 个月至第18 个月，疾病进展明显延迟，安全性也得到保证。

后续研究仍在进行中。 2016年，该团队对神经干细胞移植入椎管的患者进行了后续研究。结果显示，部分移植细胞分化为神经元，部分移植后2.5年仍保留干细胞表型，移植后的细胞仍存活。

神经干细胞移植与亨廷顿氏病：亨廷顿病（HD）是一种致命的神经退行性疾病，表现为运动、认知和行为能力下降，并伴有脑细胞损伤。

21世纪初，一些研究人员将流产胎儿的脑细胞移植到HD患者体内，后续研究表明，移植的外源细胞存活并检测到患者脑损伤区域和患者运动能力的分化。和认知能力也有所提高。

综述：再生医学是国内外研究的热点。随着后续研究人员的努力，已经为神经干细胞的安全性和有效性提供了更有说服力的证据。全面临床应用并不遥远。

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